Arrowhead Pharmaceuticals prévoit de soumettre une demande complémentaire d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le plozasiran dans le cas de l'hypertriglyceridémie grave d'ici la fin de 2026, a indiqué l'entreprise lundi.
La demande d'enregistrement sera soumise en utilisant un chèque de priorité acheté le 4 août 2026. Arrowhead a présenté les résultats de deux études de phase 3, SHASTA-3 et SHASTA-4, lors d'une session du congrès de l'European Society of Cardiology 2026 à Munich. Ces essais ont inclus 757 patients qui ont reçu soit 25 mg de plozasiran par voie sous-cutanée, soit un placebo une fois tous les trois mois.
Les deux études ont atteint leurs objectifs primaires et secondaires. Au mois 12, plozasiran a réduit les triglycérides de 79 % dans SHASTA-3 et de 81 % dans SHASTA-4 par rapport au placebo. Plus de 90 % des patients traités par plozasiran dans les deux études ont atteint des taux de triglycérides inférieurs à 500 mg/dl, contre environ 50 % dans le groupe recevant le placebo. Plus de la moitié des patients traités par plozasiran a atteint des taux inférieurs à 150 mg/dl.
Dans une analyse agrégée, le plozasirane a diminué de 78 % le nombre d'événements de pancréatite aiguë par rapport au placebo. Chez les patients présentant des triglycérides à ou au-dessus de 500 mg/dL et dont l'anamnèse comportait un précédent cas de pancréatite aiguë, le traitement a réduit de 91 % les taux d'événements.
Des évènements indésirables émergents sont survenus chez 73 % des patients dans les groupes plozasiran et placebo. Des évènements indésirables graves ont été rapportés chez 8,3 % des patients traités par plozasiran et 10 % de ceux recevant un placebo. Les effets indésirables les plus courants dans le groupe plozasiran comprenaient une augmentation du contrôle glycémique chez 14,3 % et une diarrhée chez 5,6 %. Trois évènements mortels ont été observés chez des patients sous plozasiran, tous attribués à des pathologies préexistant et considérés comme non liés au traitement de l'étude.
Le plozasiran est actuellement homologué sous le nom de marque REDEMPLO pour le traitement du syndrome de la chylomicronémie familiale aux États-Unis, au Canada, en Chine, en Australie et dans l'Union européenne.
