Vertex Pharmaceuticals (VRTX) señaló que un pipeline renal en expansión constituye un pilar definitorio de crecimiento durante la Conferencia Anual de Salud 21st de Wells Fargo, celebrada el September 8–10, donde los ejecutivos debatieron el impulso comercial, los catalizadores clínicos y la reciente adquisición de Crinetics.
Vertex cotiza alrededor de $521, cerca de su máximo de 52 semanas de $560, con un P/E de 30.3. La compañía tiene una capitalización de mercado de aproximadamente $134 billion y generó $12.6 billion en ingresos de los últimos doce meses, un aumento del 10%, manteniendo un retorno sobre el patrimonio del 24%. El analista Mohit Bansal de Wells Fargo siguió la sesión junto a los ejecutivos de relaciones con inversores de Vertex, Susie Lisa y Manisha Pai.
Lisa describió la etapa actual de la franquicia renal como un «renal renaissance». El pipeline incluye povetacicept (pove) para la nefropatía por IgA e inaxaplin para la enfermedad renal mediada por APOL1 (AMKD), que incluye la glomeruloesclerosis segmentaria focal (FSGS). Los datos anteriores de Fase II en FSGS mostraron una reducción del 47.6% en la proteinuria a las 13 semanas, con inhibición de APOL1 confirmada en más del 98%. El estudio AMPLITUDE de Fase III tiene como objetivo aproximadamente 150,000 pacientes en EE. UU. y Europa, con cohortes de expansión que podrían añadir otros 100,000; se espera que el reclutamiento finalice en end-2024.
El cohort de proteinuria moderada de inaxaplin comienza con una línea base cercana a 0.3 o inferior, en comparación con 0.7 a 0.8 en la población de FSGS. Los datos intermedios de la población primaria de AMKD están previstos para Q1 2027, evaluando el cambio de eGFR desde la línea base y la reducción de proteinuria a las 48 semanas. Lisa señaló que los pacientes con AMKD pierden eGFR aproximadamente el doble de rápido que los pacientes con enfermedad renal crónica típica — de 6 a 7 puntos anuales frente a 3 a 4.
Povetacicept, administrado mediante un autoinyector de bajo volumen de 0.46 ml, muestra datos intermedios con una reducción del 42% en la UPCR. La población de IgAN confirmada por biopsia en EE. UU. se estima en aproximadamente 160,000. La fecha de PDUFA para povetacicept en nefropatía por IgA es el November 30, 2024. Un posible segundo lanzamiento renal, condicionado a datos intermedios positivos de AMPLITUDE, se está considerando para alrededor de September 2027.
En el aspecto comercial, se espera que las recetas de JOURNAVX se tripliquen en 2026 respecto a 2025, respaldadas por más de 36,000 prescriptores en salas de emergencia, traumatología, ortopedia, odontología y especialidades relacionadas. Las recetas hospitalarias y de venta minorista se reparten aproximadamente 50/50 — por encima de la línea de base del mercado de un tercio hospitalario y dos tercios de venta minorista — con estancias hospitalarias que promedian de dos a cinco días y recetas de venta minorista que promedian alrededor de 14 días en promedio. Vertex espera que el ratio bruto-neto de JOURNAVX se normalice en el rango mid-50% para mid-2027, más o menos 50 puntos porcentuales.
Vertex también proyecta ventas máximas combinadas de aproximadamente $5 billion para PALSONIFY y atumelnant, éste último un fármaco para la hiperplasia suprarrenal congénita y la enfermedad de Cushing. El candidato de próxima generación para fibrosis quística VX-522 y los datos de distrofia miotónica tipo 1 están previstos para finales de end-2024, junto con la finalización del reclutamiento en dos estudios de Fase III de neuropatía periférica diabética que mostraron una mejora de más de 2 puntos en la Escala de Valoración del Dolor Numérico en Fase II. Un estudio de Fase II de miastenia gravis está en curso en aproximadamente 30 pacientes entre placebo y dos brazos de tratamiento durante 12 semanas, representando lo que Lisa llamó el «poster child» de la enfermedad mediada por células B.
