La empresa biotecnológica Scholar Rock Holdings dijo que retiró a Catalent Indiana LLC como centro de llenado y acabado de su solicitud de licencia de biológicos en los Estados Unidos para apitegromab, un tratamiento experimental para la atrofia muscular espinal.
La empresa señala que este movimiento se produce como consecuencia de que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos clasificó, el 7 de agosto, la inspección de Catalent Indiana, realizada en abril de 2026, como «acción oficial indicada», lo que indica importantes preocupaciones relacionadas con el cumplimiento de las normas. Scholar Rock ahora cuenta con unas instalaciones ubicadas en Estados Unidos como alternativas para la producción comercial, que han superado las inspecciones recientes de la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos y están preparadas para suministrar viales a partir de la aprobación.
Scholar Rock también retiró su solicitud de autorización de comercialización de apitegromab ante el Comité de Medicamentos para Uso Humano de la EMA a raíz del resultado de la inspección de la FDA. La compañía tiene previsto volver a presentar la solicitud utilizando la instalación alternativa. Se espera que la FDA tome una decisión sobre la BLA el 30 de septiembre, según el cronograma de la Ley de Tasas de Uso de Medicamentos Recetados.
El fármaco, un anticuerpo monoclonal diseñado para inhibir la activación de la miostatina en el músculo esquelético, posee las denominaciones de Fast Track, Orphan Drug y Rare Pediatric Disease (medicamento prioritario y medicamento de enfermedad rara) de la FDA, así como de Priority Medicines y Orphan Medicinal Product (medicamento prioritario y medicamento de enfermedad rara) de la EMA.
La Agencia Japonesa de Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) ha indicado que no se requieren estudios clínicos adicionales para una presentación regulatoria planificada, con un objetivo de presentar la documentación a finales de 2026.
