Lexeo Therapeutics (LXEO) se dirigió a los inversores en el 12º Congreso Anual de Cantor Fitzgerald sobre Cuidado de la Salud Mundial el 9 de septiembre de 2026. El director ejecutivo Nolan Townsend, el director médico Dr. Narinder Bhalla y el director financiero Lou Tamayo encabezaron la sesión informativa.
La compañía destacó los datos del ensayo de fase I/II de LX2006, su candidato de terapia génica para la ataxia de Friedreich. A los seis meses, el cohorte de alta dosis alcanzó una reducción del 28% en el índice de masa ventricular izquierda (LVMI), superando el límite del 10% que se considera clínicamente significativo. El estudio pivotal está diseñado para detectar un efecto del 15% en el LVMI, y los estudios indican que existe un 99% de probabilidad de alcanzar ese objetivo. Los pacientes que comenzaron el estudio con un LVMI anormal volvieron a valores normales, mientras que aquellos con un LVMI normal al inicio siguieron mostrando estabilidad. El beneficio funcional se reflejó en una mejora de 2,5 a 3 puntos en la Escala de valoración de la ataxia de Friedreich modificada (mFARS), comparable al tratamiento existente SKYCLARYS, y la durabilidad se extendió a dos años de seguimiento. No se registraron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento en ningún nivel de dosis.
Lexeo también proporcionó una actualización del estado del ensayo LX2020, dirigido a la miocardiopatía arritmogénica relacionada con el PKP2, una afección que afecta a unos 60.000 pacientes en los EE. UU. El reclutamiento de la fase I está completado y se esperan los resultados a finales de 2024. Los datos obtenidos a principios de 2024 mostraron una reducción del 65% de la taquicardia ventricular no sostenida (NSVT) en dos pacientes a los nueve meses, frente a una mejoría del 20% observada en la cohorte más amplia y a la mejora del 20-25% habitual de la terapia antiarritmica actual. El programa utiliza una dosis sistémica en el rango de unos 10{13} vectores de genomas por kilo.
La empresa mencionó un tercer esfuerzo de tubería dirigido a la enfermedad de Alzheimer positiva para APOE4, una indicación que afecta a aproximadamente 900.000 personas en los Estados Unidos.
La fabricación de LX2006 se basa en una plataforma de suspensión de baculovirus Sf9 diseñada para gran escala comercial. La dirección de la empresa indicó que cuatro o cinco lotes de producción podrían satisfacer todo el mercado de la ataxia de Friedreich.
Los planes de comercialización incluyen contrataciones iniciales para la venta y los asuntos médicos, con un personal más amplio dedicado a la atención al cliente previsto para 2027. La población de pacientes con ataxia de Friedreich se concentra en un número limitado de centros de tratamiento de Estados Unidos.
Las acciones de Lexeo cerraron a 4,48 dólares, un 5,88 % menos que el cierre anterior de 4,76 dólares. El rango de 52 semanas sigue siendo de 3,99 a 10,99 dólares.
