Arrowhead Pharmaceuticals tiene previsto presentar una solicitud complementaria de autorización de un nuevo medicamento ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para plozasiran a finales de 2026, con el objetivo de obtener la autorización para tratar la hipertrigliceridemia grave.
La presentación se basa en los resultados positivos de dos ensayos de fase 3, SHASTA-3 y SHASTA-4, que incluyeron a 757 pacientes que recibieron 25 mg de plozasiran o un placebo por vía subcutánea cada tres meses. En SHASTA-3, plozasiran redujo los triglicéridos en un 79% en comparación con el placebo, mientras que SHASTA-4 mostró una reducción del 81%.
Al cabo de 12 meses, más del 90% de los pacientes tratados con plozasiran alcanzó niveles de triglicéridos inferiores a 500 mg/dl, frente al alrededor del 50% de los pacientes del grupo placebo. Más de la mitad de los pacientes tratados con plozasiran alcanzaron niveles inferiores a 150 mg/dl, un umbral clínicamente significativo para reducir el riesgo de pancreatitis.
Un análisis agrupado indicó que plozasirán redujo los eventos de pancreatitis aguda en un 78 % frente al placebo. Entre los pacientes de alto riesgo con triglicéridos iguales o superiores a 500 mg/dl y con antecedentes de pancreatitis aguda, el tratamiento redujo las tasas de eventos en un 91 %.
Los datos de seguridad mostraron eventos adversos emergentes en el 73 % de ambos grupos tratado con plozasiran y placebo. Los acontecimientos adversos graves se registraron en el 8,3 % de los pacientes tratados con plozasiran y en el 10 % de los receptores de placebo. Los acontecimientos adversos más comunes en el grupo tratado con plozasiran fueron el empeoramiento del control glucémico (14,3 %) y la diarrea (5,6 %). Se notificaron tres eventos fatales en el grupo tratado con plozasiran, todos atribuidos a afecciones preexistentes y considerados relacionados con el tratamiento.
Plozasiran ya está aprobado como REDEMPLO para el síndrome de quilomicronemia familiar en los Estados Unidos, Canadá, China, Australia y la Unión Europea. Arrowhead adquirió un bono de revisión prioritaria para la próxima presentación ante la FDA el 4 de agosto de 2026.
