Spruce Biosciences Inc. (NASDAQ: SPRB) hat die Vorbesprechungen vor der Einreichung der Biologikanlaubsantrag (BLA) bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) für seine unzugelassene Enzymersatztherapie, Tralesinidase alfa, abgeschlossen, die zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ B (MPS IIIB) vorgesehen ist.
Das Unternehmen plant, seinen BLA im vierten Quartal 2026 einzureichen, nachdem zwei vor dem BLA-Prozess abgehaltene Sitzungen mit der FDA abgeschlossen wurden. Auf diesen Treffen wurde insbesondere auf die klinischen und herstellungsbezogenen Daten eingegangen, die für die Anmeldung erforderlich sind, einschließlich der Entwicklung einer Konfirmationsstudie, deren Durchführung während des BLA-Prüfverfahrens bereits beginnen kann. Zudem können die Vereinbarungen mit der regulatorischen Behörde über die Struktur integrierter Zusammenfassungen der Wirksamkeit und Sicherheit sowie Strategien für die analytische Vergleichbarkeit von Arzneistoff und Produktherstellung abgeschlossen werden.
Tralesinidase alfa wurde in drei klinischen Studien an 22 Personen mit MPS IIIB verabreicht. Diese ultra-seltener genetische Störung, die in den USA weniger als eine von 200.000 Menschen betrifft, ist durch einen Mangel an dem Enzym alpha-N-Acetylglucosaminidase gekennzeichnet, der zur progressiven neurodegeneration führt. Zurzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Therapien für diese Erkrankung.
Spruce hat die Herstellung von Arzneimittelsubstanzen und-produkten an einen Hersteller von biologischen Produkten übertragen, um Kompetenzen für den kommerziellen Bereich aufzubauen. Das Unternehmen erfüllte die Prüfkriterien zur Qualifizierung in Höhe der ersten Produktionsmenge mit Wertacherzeugungsvariablen im Juli 2026. Diese Daten werden in der BLA-Anmeldung berücksichtigt. Die Fertigstellung einer zweiten Qualifikationsbatterie ist für die Zwischenschau der BLA vorgesehen und wird zusätzliche Daten für die Antragsunterlage bereitstellen.
Die Therapie hat mehrere Kennzeichnungen der FDA, einschließlich Breakthrough Therapy, Fast Track, seltener Kinderkrankheiten und Orphan Drug-Status. In der Europäischen Union hat sie die Kennzeichnung als Seltener Arzneimittel erhalten. Bei der Genehmigung ist das Produkt möglicherweise auch berechtigt, einen Rabatt auf die vorrangige Überprüfung von seltenen Kinderkrankheiten zu beanspruchen.
