Spruce Biosciences hat zwei Zusammenkünfte vor der Einreichung der Biologischen Arzneimittelzulassungsanträge (BLA) bei der U.S. Food and Drug Administration über seine Enzymersatztherapie, Tralesinidase alfa, für das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB), abgehalten.
Die FDA befand, dass die Strategien zur analytischen Vergleichbarkeit der Arzneistoffe und Arzneimittelprodukte des Unternehmens angemessen seien, um eine BLA nach der Technologieübertragung an einen Hersteller biologischer Arzneimittel zu unterstützen. Die Regulierungsbehörden standen auch in Bezug auf den gesamten Inhalt und das Format der geplanten BLA mit Spruce ein, einschließlich der Struktur der integrierten Zusammenfassungen zur Wirksamkeit und Sicherheit. Die Behörde hatte zuvor mit dem Design der bestätigenden Studie des Unternehmens zugestimmt und ausgeführt, dass die Studie während des BLA-Bewertungsprozesses beginnen könnte.
Spruce plant, die BLA im vierten Quartal 2026 einzureichen, wobei die beschleunigte Genehmigungsprozedur genutzt wird. Die Einreichung umfasst Daten aus der ersten Charge zur Qualifizierung der Prozessleistung, die im Juli 2026 hergestellt wird, während Daten aus der zweiten Charge vor der Mittezyklusüberprüfung bereitgestellt werden. Das Unternehmen erwartet, die zweite Charge im vierten Quartal 2026 abzuschließen.
Tralesinidase alfa umfasst mehrere US-Beschreibungen, darunter Breakthrough Therapy, Fast Track, Rare Pediatric Disease und Orphan Drug sowie die Orphan Drug-Statuserklärung in der Europäischen Union. Sollte die Therapie zugelassen werden, berechtigt sie möglicherweise zu einem Zuschuss für die Prioritätsbewertung bei seltenen Kinderkrankheiten.
Sanfilippo-Syndrom Typ B ist eine ultrarare Erbkrankheit, die in den USA bei weniger als einem von 200.000 Menschen diagnostiziert wird und sich durch eine Enzymmangel bei der Alpha-N-Acetylglucosaminidase und eine progressive neurodegeneration auszeichnet. Zurzeit existieren keine von der FDA zugelassenen Therapien für diese Erkrankung. Die BLA-Antragsunterlage basiert auf einem Biomarkerschlusskriterium: der Reduktion der non-reduzierenden Enden von Heparan-Sulfat im Liquor. Die Therapie wurde an 22 Personen in drei klinischen Studien verabreicht.
