Priovant Therapeutics veröffentlichte am Mittwoch bildgebundene Ergebnisse aus der Phase-3-Studie VALOR mit Brepocitinib in JAMA Dermatology, in der die Wirksamkeit und Sicherheitsmerkmale bei Patienten mit Dermatomyositis beschrieben werden.
Die Studie, die an 90 Standorten mit 241 Probanden durchgeführt wurde, verglich zwei Dosen Brepocitinib (30 mg und 15 mg) mit Placebo. Die primären Effizienz- und Sicherheitsergebnisse der Studie wurden bereits in der New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Brepocitinib, ein oraler TYK2- und JAK1-Hemmer, zeigte statistisch signifikante Verbesserungen in Hautreizungen und der Schwere der dermatologischen Erkrankung. Bei Patienten mit mindestens mittelschweren Juckreiz zu Beginn der Studie zeigten 54 % der Patientinnen und Patienten, die die 30 mg Dosis erhielten, eine klinisch bedeutsame Besserung bis zur Woche 4, bis zur Woche 52 stieg dieser Wert auf 74 %. In der Placebo-Gruppe lag dieser Anteil bei 10 % bzw. 33 %.
Bei Patienten mit mittelschwerer bis stärkerer Hauterkrankung zu Beginn erreichten 46 % der Teilnehmer der 30-mg-Kohorte zwischen der Woche 52 und 60 eine "klar oder fast klar" Haut auf der Einschätzung durch den Arzt (Investigator's Global Assessment), verglichen mit 22 % der Teilnehmer der Placebo-Gruppe. Eine funktionelle Remission der Hauterkrankung wurde bei 44 % der Teilnehmer der 30-mg-Gruppe erreicht, im Vergleich zu 21 % in der Placebogruppe. Insgesamt zeigten 61,7 % der Teilnehmer der 30-mg-Dosierung eine klinisch bedeutsame Verbesserung der Aktivität der Hauterkrankung zwischen der Woche 52 und 60, im Vergleich zu 44,3 % bei der Placebogruppe.
Der Konsum von Kortikosteroiden ging auch in der Kohorte mit 30 mg zurück. Unter den Patienten, die baseline oralen Kortikosteroide erhielten, reduzierten 61,7 % diese dosis bis zu 2,5 mg/Tag oder weniger bis zur 52. Woche, im Vergleich zu 34,4 % bei der Placebogruppe. Gleichzeitig hoben 41,7 % der Betroffenen die Kortikosteroide ganz ab, im Vergleich zu 23,4 % in der Placebogruppe.
Die Sicherheitsdaten zeigten eine höhere Rate schwerer Infektionen in der Gruppe mit 30 mg brepocitinib im Vergleich zu Placebo. Im Gegenzug traten neue oder wiederkehrende Malignome, kardiovaskuläre Ereignisse und thromboembolische Ereignisse häufiger im Placebogruppen als in der 30-mg-Kohorte auf.
Priovant, eine Tochtergesellschaft von Roivant Sciences (NASDAQ: ROIV), plant, die Ergebnisse zur Unterstützung von regulatorischen Antragsverfahren für Brepocitinib bei Dermatomyositis zu nutzen.
