Precision BioSciences Inc. (NASDAQ: DTIL) hat den ersten Patienten in seiner Phase 1/2-Klinik-Studie FUNCTION-DMD angedichtet, was einen Meilenstein in der Gentherapie der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) darstellt.
Die Studie, die am Arkansas Children’s Hospital durchgeführt wird, evaluiert PBGENE-DMD, eine Gentherapie, die entworfen wurde, um die Exone 45-55 des dystrophin-Gens mittels zweier ARCUS-Nukleasasen über einen einzelnen AAV-Vektor zu entfernen. Der Ansatz zielt darauf ab, das nahevollständige funktionale Dystrophin-Protein wiederherzustellen, ein wichtiges Protein, das bei DMD-Patienten fehlt. Die Therapie könnte bis zu 60% der US-amerikanischen DMD-Patienten mit Mutationen in den Exonen 45-55 profitieren.
Die Studie erfasst ambulant behandelte DMD-Patienten im Alter von 2 bis 7 Jahren, bei denen mutationsbestätigt sind zwischen Exons 45 und 55 an mehreren Klinikstationen in den USA. DMD ist eine selten Erkrankung, die rund 15.000 Patienten in den USA betrifft. Sie wird durch Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht, die die Proteinbildung verhindern.
Precision BioSciences erhielt im Juli 2025 eine Orphan Drug Designation von der FDA sowie im Februar 2026 die Status-Bezeichnung "Fast Track". Das Unternehmen ist auch für einen Prioritätsbewertungsvoucher im Rahmen des Programms für seltener Kinderkrankheiten berechtigt. Erste Sicherheitsdaten aus der Studie werden voraussichtlich bis Ende 2026 vorliegen, wobei die Wirksamkeit, die Expression des Dystrophin-Proteins und die funktionellen Ergebnisse unter den Bewertungskriterien stehen.
Sam Collins, Senior Vice President von DMD Clinical Development bei Precision BioSciences, erklärte: «Die Dosisgabe des ersten Patienten in der FUNCTION-DMD-Studie Anfang diesen Monats war ein wichtiger Meilenstein für Precision BioSciences und die Duchenne-Gemeinschaft.»
