JPMorgan hat Ultragenyx Pharma Inc. von "Übergewichtet" auf "Neutral" herabgewertet, da die Phase-3-Studie ASPIRE mit GTX-102 für das Angelman-Syndrom den primären oder wichtigen sekundären Endpunkten nicht gerecht wurde.
Die Bank senkte auch ihr Kursziel von 80 USD auf 36 USD und verringerte damit ihr Ziel für Dezember 2027. Die Aktien von Ultragenyx wurden zum Zeitpunkt der Ankündigung zu einem Preis von 26,53 USD gehandelt und erreichten damit eine Marktkapitalisierung von rund 2,61 Milliarden USD.
JPMorgan schätzt den fundamentalen Wert des kommerziellen Geschäfts auf circa 20 US-Dollar pro Aktie und stellt fest, dass die Rohmarge des Unternehmens in den letzten zwölf Monaten bei -20,78 % lag. Die Abstufung folgt auf den Rückschlag bei der Studie, der Fragen zur kurzfristigen Überlebensfähigkeit von GTX-102 aufwirft.
Aufgrund des Rückschlags verfügt Ultragenyx weiterhin über weitere Pipeline-Kandidaten. UX111 für MPS IIIA bleibt auf Kurs für eine Beschlussfassung im Rahmen des „Prescription Drug User Fee Act“ (PDUFA) in dieser Woche, mit einer hohen Wahrscheinlichkeit der Zulassung. Darüber hinaus hat die FDA Genglycos, eine Gentherapie für die Glykogenlagerspeicherkrankheit Typ Ia, eine beschleunigte Zulassung bewilligt, damit die ursprüngliche Entscheidungstermin von 2026 noch erreicht wird.
Andere Analysten revidierten ebenfalls ihre Prognosen. Baird und Evercore ISI senkten ihre Kursziele auf 16 US-Dollar und änderten ihre Bewertungen von "Outperform" auf "Neutral". Wells Fargo erhöhte jedoch ihr Kursziel auf 50 US-Dollar und behielt die Bewertung "Overweight" bei, gleichwohl äusserte es Zweifel an den Aussichten des GTX-102-Tests. H.C. Wainwright bestätigte ihre Kaufempfehlung mit einem Kursziel von 50 US-Dollar nach der Gänglycos-Zulassung.













