Johnson & Johnson gab am Montag bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration ihr Medikament Imaavy zur Behandlung von warmem autoimmune hemolytischer Anämie zugelassen hat. Diese selten auftretende Blutkrankheit ist gekennzeichnet durch die Zerstörung roter Blutkörperchen durch das Immunsystem.
Die Zulassung gilt für Erwachsene und pädiatrische Patienten ab 12 Jahren, die mit Kortikosteroiden behandelt wurden. Das Mittel, das generell als Nipocalimab-aahu bekannt ist, erhielt eine Prioritätsbewertung von der FDA und folgt einer früheren Zulassung im April 2025 für eine andere Indikation.
Die Entscheidung basiert auf Daten aus der Studie Phase 2/3 ENERGY, die 115 Erwachsene umfasste, die zufällig der Behandlung oder einem Placebo zugeteilt wurden. Patienten, die die zugelassene Dosis von 30 mg/kg Imaavy erhielten, hatten eine dreifache Chance, eine dauerhafte Hämoglobinniederschlagsreaktion bis zum 24. Woche zu erreichen als diejenigen, die Placebo erhielten.
Eine dauerhafte Hemoglobinkonzentration von mindestens 10 g/dl und eine Zunahme von mindestens 2 g/dl im Vergleich zum Ausgangswert, die mindestens 28 Tage andauerte, wurde als dauerhafte Hemoglobinrespons definiert. Die Patienten in der Behandlungsgruppe zeigten eine durchschnittliche Hemoglobin-Erhöhung von 1 g/dl in der 1. Woche und einen um 3,5 Punkte höheren mittleren FACIT-Fatigue-Score als diejenigen unter Placebo in der 24. Woche.
Warm autoimmune hemolytische Anämie betrifft jährlich etwa 1 bis 3 neue Personen pro 100.000 Personen. Die häufigsten Nebenwirkungen, die in klinischen Studien berichtet wurden, waren periphere Ödeme, Durchfall und Fieber. Imaavy fungiert als FcRn-Hemmer und wurde entwickelt, um pathogenen Immunglobulin-G-Autoantikörpern, die mit dieser Erkrankung in Verbindung stehen, zu reduzieren.
