Baird senkte das Rating für Ultragenyx Pharmaceuticals Inc von "Overweight" auf "Neutral" und senkte sein Kursziel von 40 USD auf 16 USD. Grund für die Senkung ist das Fehlschlagen der Phase-3-Studie Aspire von GTX-102 bei dem Angelman-Syndrom.
Die pivotalen Studie, in der die experimentelle Therapie Apazunersen untersucht wurde, missachtete sowohl den Hauptparameter als auch wichtige Sekundärparameter, darunter den kognitiven Rohwert nach Bayley-4 und das Instrument zur Beurteilung der motorischen Entwicklung. Die Ergebnisse wurden nach Market Close offentlicht, und die Aktien von Ultragenyx schlossen am Dienstag bei 25,81 US-Dollar.
Evercore ISI folgte und senkte seine Bewertung von Outperform auf In Line und reduzierte sein Kursziel auf 16 US-Dollar. Die Firma bezeichnete das Ergebnis des Verfahrens als Rückschritt für die Produktpalette des Unternehmens. Canaccord erhöhte jedoch sein Kursziel auf 83 US-Dollar und liess die Bewertung auf "Kaufen" bestehen, was eine optimistischere Ausblickslinie auf die Perspektiven von Ultragenyx widerspiegelt.
H.C. Wainwright beibehält seine Kaufempfehlung mit einem Kursziel von 50 USD, während Wells Fargo sein Kursziel auf 50 USD erhöht und die Empfehlung"Übergewicht"beibehält. Die Diskrepanz in den Analystenmeinungen unterstreicht die Unsicherheit nach dem Testversagen.
Die Marktwertung von Ultragenyx belief sich vor der Bekanntgabe auf 2,61 Milliarden US-Dollar. Das Unternehmen stand unter finanziellem Druck und berichtete über einen negativen freien Cashflow in Höhe von 489 Millionen US-Dollar, was als schnelle Liquiditätsverzehr beschrieben wurde. Anfang dieses Monats erhielt Ultragenyx eine beschleunigte FDA-Zulassung für seine Gentherapie GENGLYCOS, eine Behandlung für die Glykogenlagersucht Typ Ia, die auch Patienten ab acht Jahren umfasst. Die Zulassung wurde vor dem erwarteten Entscheidungstermin erteilt und bot damit einen seltenen positiven Ausgleich für den Rückschlag beim Versuch.
