Ascendis Pharma A/S wird diese Woche auf der jährlichen Tagung der International Skeletal Dysplasia Society (ISDS) in Toronto zweijährige Daten aus der ApproaCH-Studie mit TransCon CNP präsentieren.
Die Präsentation, die am Freitag um 10:00 Uhr während der Session 4 stattfinden wird, umfasst die Ergebnisse der Woche 104 aus der off-label Verlängerungsstudie bei Kindern mit Achondroplasie. Die Daten werden von Carlos Bacino, M.D., Professor für Molekular- und Humangenetik am Baylor College of Medicine und dem Texas Children's Hospital, präsentiert. Darüber hinaus wird Ascendis einen Poster präsentieren, in dem die Reaktionen an der Injektionsstelle in Fällen analysiert werden, in denen ein indirekter Behandlungsvergleich nicht möglich ist.
TransCon CNP, das unter dem Markennamen YUVIWEL distribuiert wird, ist ein Prodrug des C-Typs Natriuretischen Peptids und ist zur einmal wöchentlichen Anwendung vorgesehen. Die Therapie zielt darauf ab, eine kontinuierliche Exposition des aktiven CNP an Rezeptoren zu gewährleisten und überaktiven FGFR3-Signalübertragung, die mit Achondroplasie verbunden ist, entgegenzuwirken.
Die Achondroplasie, eine selten auftretende genetische Erkrankung, die durch eine Variante des Fibroblasten-Wachstumsfaktorrezeptors 3 (FGFR3) verursacht wird, betrifft weltweit mehr als 250.000 Menschen. Die Erkrankung ist mit Wirbelsäulenabnormalitäten, vergrösserten Gehirnhöhlenbecken, eingeschränkter Muskelkraft, Hörstörungen, Obstruktionen der oberen Atemwege und chronischen Schmerzen verbunden.
Ascendis erhielt im Februar 2026 die US-amerikanische FDA-Zulassung für TransCon CNP zur Förderung des linearen Wachstums bei pädiatrischen Patienten ab zwei Jahren mit Achondroplasie und offenen Kniekehlen. Die Marketingzulassungsanfrage des Unternehmens bei der Europäischen Arzneimittelagentur ist weiterhin im Überprüfungsstadium, eine regulatorische Entscheidung wird voraussichtlich im vierten Quartal 2026 erwartet.
