Vanda Pharmaceuticals a indiqué lundi que la Commission européenne a désigné l'imsidolimab comme médicament orphelin visant le traitement de la psoriasie pustuleuse généralisée (GPP), une pathologie inflammatoire rare de la peau.
La désignation, obtenue sur la base d'un avis positif du Comité des médicaments d'ordonnance peu connues de l'Agence européenne des médicaments, marque la première reconnaissance européenne de cette nature pour un traitement GPP. Vanda détient les droits exclusifs à l'échelle mondiale pour développer et commercialiser imsidolimab, un anticorps monoclonal IgG4 entièrement humanisé qui inhibe la signalisation du récepteur IL-36.
La société a noté que la désignation de maladie orpheline dans l'UE assure une assistance selon les protocoles, des frais réglementaires réduits et une exclusivité de 10 ans sur le marché après l'approbation. La barre de prévalence nécessaire à la désignation de maladie orpheline dans l'UE est que cette condition affecte moins de cinq personnes sur 10 000 dans la région.
Vanda a déjà obtenu la désignation de médicament d'orphanisation pour imsidolimab auprès de la FDA des États-Unis et du ministère de la Santé, du Travail et des Affaires sociales du Japon. Ce médicament fait actuellement l'objet d'un examen de la part de la FDA, avec une date cible d'action du 12 décembre 2026 pour sa demande de licence biomédicale dans le GPP.
Dr Mihael H. Polymeropoulos, président, directeur général et président du conseil d’administration de Vanda, a déclaré que la désignation par l’UE constitue un jalon important pour les patients atteints de GPP et soutient les efforts accomplis par l’entreprise pour introduire le traitement expérimental chez les patients européens.
