Ultragenyx Pharmaceuticals Inc. a augmenté de 6,7 % en après-bourses mercredi, après que la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé sa thérapie génique GENGLYCOS pour les patients âgés de huit ans et plus souffrant de la maladie de stockage de glycogène de type Ia (GSDIa).
Cette autorisation, accordée avant la date d'action PDUFA initialement prévue, le 23 août 2026, marque la première thérapie génique approuvée par la FDA et la cinquième autorisation délivrée dans son ensemble par l'agence. Cette thérapie, pariglasgene brecaparvovec-opnr, cible une population estimée à 1 500 à 2 500 patients aux États-Unis, offrant une réduction des besoins en contrôle quotidien de la farine de maïs. Cette autorisation réglementaire a été appuyée par les données de l'étude de phase 3 GlucoGene de 48 semaines, qui a inclus 46 participants et qui a démontré une réduction significative de l'utilisation de la farine de maïs, sur le plan statistique.
Le titre, qui avait évolué beaucoup plus bas que son plus haut niveau en 52 semaines de 39,89 dollars avant la séance, atteignait 28,48 dollars dans les transactions prolongées. Les actions de la société biotechnologique basée à Novato, en Californie, ont progressé d’environ 15 % au cours du mois dernier, se distinguant sur le marché biotech dans un contexte d’activité boursière faible. L’indice S&P 500, l’indice Dow Jones des Industries Industrielles et l’indice Nasdaq Composite ont tous trois terminé la séance régulière à moins de 0,1 % de l’unité, sans que les annonces majeures d’une banque centrale ou les communiqués macroéconomiques influent de façon significative sur le sentiment biotech.
Les analystes qui suivent Ultragenyx sont majoritairement optimistes et la plupart des estimations restent « Achat ». Le pipeline de l'entreprise constitue un axe central, avec une nouvelle décision de la FDA concernant UX111 pour le syndrome de Sanfilippo de type A prévue pour le 19 septembre 2026. L’approbation de GENGLYCOS met en exergue l’expansion de la présence d’Ultragenyx dans le domaine des thérapies des maladies rares, un segment considéré de plus en plus comme un domaine à forte croissance au sein des biotechnologies.
