Satellos Bioscience, société cotée sur NASDAQ et la Bourse de Toronto sous le symbole MSLE, a reçu un Nom international non protégé (INN) de la part de l'Organisation mondiale de la santé pour son composé candidat appelé auparavant SAT-3247. Ce composé sera désormais connu sous le nom de Forazapadin.
Forazapadin est une petite molécule administrée par voie orale conçue pour restaurer la régénération musculaire et la biologie de réparation en inhibant la protéine AAK1. En prévoyant l'inhibition de AAK1, le candidat rétablit un signal biochimique nécessaire pour soutenir la régénération musculaire. Satellos développe ce médicament comme traitement potentiel de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), qui fonctionne indépendamment de la protéine dystrophine, ce qui signifie qu'il pourrait s'appliquer aux patients, quel que soit leur statut de mutation spécifique des exons.
Le composé est actuellement évalué dans deux études de phase 2 chez des patients atteints de DMD : BASECAMP, une étude randomisée et contrôlée contre un placebo incluant des participants pédiatriques, et TRAILHEAD, une étude ouverte concernant des participants adultes. Satellos prévoit que l'enrôlement dans l'étude BASECAMP sera achevé au cours de ce trimestre, avec les données cliniques attendues au cours du quatrième trimestre.
En plus de son programme DMD, Satellos prévoit d'initier un essai clinique de phase 2 pour Forazapadin dans la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD) d'ici la fin de l'année 2026.
