Revolution Medicines a déclaré mercredi que l'Agence américaine de la sécurité des produits de santé (FDA) avait approuvé son médicament expérimental Rasonque pour le cancer du pancréas metastatico chez les patients ayant reçu un traitement antérieur ou qui ne sont pas admissibles à une chimiothérapie combinée.
La pilule une fois par jour cible plusieurs formes de la protéine RAS, un facteur de croissance des tumeurs dans de nombreux cancers du pancréas. L'autorisation fait suite à un essai clinique de grande envergure ayant montré que le traitement doublait les taux de survie chez les patients atteints d'une maladie avancée, des résultats annoncés en avril. La FDA a accordé la mise sur le marché dans le cadre de son processus d'évaluation accélérée, qui réduit les délais d'examen à environ un à deux mois, contre 10 à 12 mois pour la procédure standard.
Revolution Medicines a fixé le prix de Rasonque à 39 800 dollars pour une fournée de 30 jours aux États-Unis, avec des programmes d'aide financière disponibles. Les actions de la société ont augmenté de 166 % par rapport à l'année précédente et évoluaient relativement à plat à 211,70 dollars après l'annonce de l'approbation.
Les analystes de RBC Capital Markets estiment que les revenus des États-Unis liés au cancer du pancréas s'élevaient à 28 millions de dollars au troisième trimestre, grâce à l'approbation rapide et à plus de 2 000 patients déjà inscrits dans le Programme de développement accéléré. Les ventes au quatrième trimestre devraient atteindre 148 millions de dollars, avec un potentiel de ventes annuelles mondiales à long terme de 11,5 milliards de dollars. L'American Cancer Society estime que quelque 67 350 nouveaux cas de cancer du pancréas seront diagnostiqués aux États-Unis cette année.
Mark Goldsmith, directeur général de Revolution Medicines, a déclaré que l'approbation valide plus de dix ans de recherche centrés sur le cancer du pancréas favorisé par les RAS, l'un des cibles les plus complexes de l'oncologie. Barbara Andes, une patiente âgée de 88 ans originaire de Fullerton, en Californie, a commencé à prendre Rasonque en juillet, après un an de chimiothérapie. Elle a décrit le médicament comme une "grâce du ciel" et a précisé qu'il offrirait de nouvelles options de traitement aux autres personnes atteintes de la maladie.
Les cliniciens ont également salué l'approbation. Rachna Shroff, cheffe de la hématologie et de l'oncologie au Centre oncologique de l'Université de l'Arizona, a qualifié ce nouvel agent comme « une simple pointe de l'iceberg » pour cibler le cheminement de la RAS dans le cancer du pancréas. Elle a souligné que les patients sous Rasonque vivaient plus longtemps et maintenaient une meilleure qualité de vie que ceux sous chimiothérapie. Peter Hosein, directeur adjoint de la recherche clinique à l'Institut de recherche sur le cancer du pancréas, au Centre complet de cancérologie Sylvester, a présenté cette avancée comme un changement de paradigme après des décennies d'insuccès dans la tentative d'inhiber la RAS.
