Therapeutics a présenté une mise à jour de son programme clinique lors de la 12ème édition de la conférence annuelle Cantor Fitzgerald sur la santé mondiale, avec des investisseurs intéressés par la diversification de son portefeuille en neurosciences et son actif principal dans le domaine des crises d'attaque focalisée.
Le PDG Abe Ceesay et le CFO Troy Ignelzi ont discuté de RAP-219, un modulateur de l'AMPH gamma-8 du TARP construit autour de la plateforme de protéines associées aux récepteurs (RAPP) de l'entreprise. Les données de phase II concernant les crises à début focal ont montré une réduction de 77,8 % des crises cliniques et un taux de liberté des crises de 24 %, mesuré du 1er au 56e jour. Les patients de l'essai recevaient beaucoup de médicaments à l'origine : 70 % prenaient trois à quatre médicaments, plus un appareil, au total quatre à cinq thérapies. On s'attend à ce que les populations de la phase III recevront deux à trois médicaments, a noté Ceesay.
La plupart des patients du Phase II ont rejoint l'extension en mode ouvert, et on s'attend à une première analyse des données au quatrième trimestre, qui indiquera une exposition continue de quatre à six mois. Deux études de Phase III pour les crises à début focal sont en cours à la suite d'interactions avec la FDA des États-Unis, la FDA de la Chine, l'EMA et la PMDA. L'enrégistrement devrait durer de 18 à 40 mois, et des orientations spécifiques sont prévues pour 2025.
Le rapport présente également les plans de l'étude de phase II de la maniaphasie bipolaire, qui devrait publier ses résultats en octobre. L'essai en phase monothérapie dite « hospitalisation » vise à déceler une différence de quatre points sur l'échelle de notation « Young Mania Rating Scale » ajustée au placebo, avec un niveau alpha ramené de 0,1 à 0,05 et un modeste allongement de l'échantillon. Le protocole exclu les patients présentant leur première phase de la maniaphasie ou des caractéristiques de maniaphasie et dépression mixte ; les participants se privent de tout traitement complémentaire. Si les résultats sont positifs, la société prévoit deux études de phase III supplémentaires.
Un programme concernant une solution injectable à action prolongée, indépendant du précédent, est actuellement à l'étape des études d'indication pionnière, et les premières données pharmacocinétiques chez l'homme sont attendues en 2027. Ce composé présente une faible solubilité, une forte puissance et une demi-vie orale inhérente de 22 jours, sans interaction médicamenteuse prévue. Soumis comme demande d'autorisation nouvelle de médicament, les recherches sur le marché laissent croire que le LAI pourrait doubler l'opportunité du marché des antidépresseurs et prolonger l'exclusivité du brevet de 2041 à 2046 ou 2047.
Du point de vue financier, Rapport a terminé le deuxième trimestre avec un peu plus de 430 millions de dollars en liquidités, ce qui permettra à la société de se financer au cours de la deuxième moitié de 2029 et de respecter les hypothèses fixées pour la phase trois. Les actions se traduisent sur le marché entre 43,89 $ et 45,77 $ au moment de la conférence, reflétant une capitalisation boursière de 2,11 milliards de $. Le cours est en hausse de 96 % au cours de l'année dernière. Le consensus des analystes attribue à l'action une note « Forte à l'achat » avec des objectifs de cours compris entre 50 $ et 80 $, ce qui suggère une hausse d'environ 35 %.
