Precision BioSciences Inc. (NASDAQ : DTIL) a dosé le premier patient dans son essai clinique de phase 1/2 FUNCTION-DMD, marquant une étape importante dans l'édition génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
L'essai, mené à l'hôpital des enfants de l'Arkansas, évalue PBGENE-DMD, une thérapie génique destinée à exciser les exons 45-55 du gène de la dystrophine en utilisant deux nucléases ARCUS délivrées par un vecteur AAV unique. Cette approche vise à restaurer une protéine dystrophine fonctionnelle presque de longueur complète, protéine essentielle qui manque aux patients atteints de DMD. Ce traitement pourrait profiter à jusqu'à 60 % des patients américains atteints de DMD présentant des mutations dans les exons 45-55.
Cette étude envois des patients DMD ambulant âgés de 2 à 7 ans et présentant des mutations confirmées entre les exons 45 et 55 dans plusieurs sites cliniques américains. La DMD, maladie génétique rare, touche environ 15 000 patients aux États-Unis, elle est due à des mutations dans le gène de la dystrophine qui empêchent la production de protéines.
Precision BioSciences a reçu la designation de médicament orphelin de la FDA en juillet 2025 et la designation Fast Track en février 2026. La société est également admissible à un chèque d'étude prioritaire dans le cadre du programme dédié aux maladies pédiatriques rares. Les premiers données de sécurité de l'essai devraient être disponibles d'ici la fin de 2026, qui comprendra des critères d'évaluation sur l'efficacité, l'expression de la protéine dystrophine et les résultats fonctionnels.
Sam Collins, vice-président senior du développement clinique de la DMD chez Precision BioSciences, a déclaré : « L'administration du premier patient dans l'étude FUNCTION-DMD début mai était une étape importante pour Precision BioSciences et pour la communauté des personnes atteintes de la maladie de Duchenne. »
