Novartis a annoncé mardi que son médicament candidat à base d'ARN, le del-desiran, n'a pas atteint l'objectif principal d'un essai de phase tardive pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), une maladie musculaire rare. Cet essai, qui visait à mesurer la capacité du médicament à améliorer la relaxation musculaire de la main, n'a pas montré d'amélioration significative par rapport à un placebo. Cependant, les chercheurs ont observé des preuves d'activité clinique sur des objectifs secondaires et dans des analyses exploratoires.
Ce revers survient alors que Novartis continue d'évaluer l'ensemble des données issues de l'essai clinique. Shreeram Aradhye,Directeur médical de Novartis, a déclaré que le développement de thérapies pour des maladies complexes comme le DM1 reste un défi et que les revers font partie du progrès scientifique. La société reste déterminée à identifier la meilleure voie de développement pour le programme del-desiran et à faire progresser des approches innovantes pour les personnes vivant avec le DM1 et d'autres maladies neuromusculaires graves.
Novartis a acquis chez Avidity Biosciences la molécule del-desiran et sa plate-forme technologique à la fin de l'année dernière pour 12 milliards de dollars. La plate-forme utilise des anticorps ciblés pour transporter des fragments de matériel génétique modificé dans les cellules musculaires, afin de neutraliser les gènes provoquant la maladie. Novartis a également acquis d'autres médicaments, notamment del-zota et del-brax, qui sont en cours d'essais pour la dystrophie musculaire de Duchenne et la dystrophie musculaire facioscapulo-humerale, respectivement.
L'échec de l'essai a entraîné une chute de 13 % des actions de Novartis, avec une cote qui s'établit à juste sous 139 dollars par action au matin de mardi. L'analyste de Jefferies, Michael Leuchten, soulignait que l'acquisition d'Avidity avait fait l'objet de controverses et avait suscité des questions concernant les méthodes d'analyse due diligence et de développement commercial de Novartis. L'équipe de Leuchten avait précédemment estimé les ventes annuelles à un maximum de 1,5 milliard de dollars pour del-desiran et souligné une probabilité de succès de 80 % pour le programme de développement.
L'analyste d'Eric Schmidt chez Cantor Fitzgerald a laissé entendre que le degré élevé de variation dans le test de relaxation de la main avait amplifié les résultats de l'étude de Novartis. L'entreprise fait également face à la concurrence de Dyine Therapeutics, une société de biotechnologie basée dans le Massachusetts qui travaille sur un traitement similaire pour le DM1. À la suite de la nouvelle de Novartis, le cours de l'action de Dyine Therapeutics a chuté de 22 %, et l'équipe de Cantor a réduit la probabilité de succès prévisionnelle du médicament de Dyine de 50 % à 25 %.
