Mirum Pharmaceuticals (MIRM) a accrué ses prévisions de revenus pour l’ensemble de l’exercice 2024 à 680 millions de dollars à 700 millions de dollars lors de la 28e conférence de l’investissement mondial H.C. Wainwright mardi, soulignant le maintien de la dynamique entourant son médicament contre les maladies du foie, LIVMARLI, approuvé.
Les revenus du deuxième trimestre s'élevaient à 176,2 millions $ en prenant en compte tous les médicaments approuvés, dont 129 millions $ seulement pour LIVMARLI, en hausse de 13 % sur la période. Le revenu sur douze mois, excluant le 2e trimestre, atteignait 618 millions $, signifiant une croissance annuelle de 44 %, et la société a enregistré une marge brute de 81,7 %.
Mirum estime que le flux de cash de 2024 sera sensiblement à l'équilibre ou légèrement négatif alors qu'elle scale sa capacité de fabrication, avec un retour à un flux de cash opérationnel positif prévu pour 2025.
Le PDG Chris Peetz a décrit la stratégie de l'entreprise consistant à se concentrer sur des indications de maladies rares sous-représentées qui reçoivent moins d'attention de la part des grandes entreprises pharmaceutiques. « Dans le domaine des maladies rares, il y a probablement seulement 5 % des maladies rares pour lesquelles des médicaments ont été approuvés », a-t-il précisé.
Catalyseurs de la chaîne d'approvisionnement
La conférence a établi un calendrier mis à jour pour les programmes de développement de Mirum :
Zilurgisertib, un inhibiteur oral d'ALK-2 pour la fibrodysplasie ossificante progressive (FOP), co-développé avec Incyte, a une date de décision PDUFA du 26 septembre 2024. L'étiquette cible s'adresse aux patients âgés de 12 ans et plus.
Brelovitug, un dérivé de la bulevirotide indiqué dans la HEPATITE DELTA, doit communiquer les résultats principaux de l'étude AZURE-1 dans le courant du mois de septembre 2024, suivis des résultats principaux de l'étude AZURE-4 au quatrième trimestre. Au cours de la phase IIb, brelovitug a permis d'obtenir un taux de réponse virale de 100 % à la dose de 300 mg par semaine au point de mesure à 24 semaines.
Le volixibat, développé pour la cholangite sclérosante primaire (CSP) et la cholangite biliaire primaire (CPB), présentera des données sur la CSP et soutiendra une demande de mise sur le marché planifiée au cours du premier semestre 2025. L'étude VANTAGE en CPB devrait être publiée au cours du premier trimestre 2027. Concernant les résultats provisoires, Peetz a indiqué que la réduction observée du prurit était « spectaculairement forte » et pourrait être « un changement de jeu pour les patients atteints de CPB ».
Épanouissement commercial
LIVMARLI est approuvé pour le prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d'Alagille et de la cholestase intrahépatique familiale progressante (PFIC). L'essai EXPAND, qui comprend des patients atteints d'atrésie biliaire et d'autres maladies cholestatiques, devrait terminer le déblocage au cours du quatrième trimestre.
Mirum a noté environ 2 000 patients adultes PFIC sous-diagnostiqués aux États-Unis. L'entreprise cible uniquement les meilleurs 10 % des spécialistes de l'hépatologie et de la gastroenterologie chez les adultes, et une force de vente élargie devrait s'épanouir pleinement d'ici la fin de 2024 ou au début de 2025. M. Peetz a souligné l'Amérique latine comme une région présentant un potentiel de croissance notable, tout en soulignant que le Moyen-Orient reste dans les stades et phases initiales de son développement commercial.
