Lexeo Therapeutics (LXEO) s’est adressé aux investisseurs lors de la 12e conférence annuelle Cantor Fitzgerald Global Healthcare le 9 septembre 2026. Le directeur général Nolan Townsend, le directeur médical Dr Narinder Bhalla et le directeur financier Lou Tamayo ont dirigé la présentation.
La société a présenté les données de l’essai Phase I/II de LX2006, son candidat de thérapie génique pour l’ataxie de Friedreich. À six mois, la cohorte à dose élevée a enregistré une réduction de 28% de l’indice de masse ventriculaire gauche (LVMI), dépassant le seuil de 10% jugé cliniquement significatif. L’essai pivotal est dimensionné pour détecter un effet de 15% sur le LVMI, avec des simulations montrant une probabilité de 99% d’atteindre cet objectif. Les patients présentant un LVMI anormal à l’inclusion sont revenus à des valeurs normales, tandis que ceux ayant un LVMI de base normal sont restés stables. Le bénéfice fonctionnel s’est traduit par un gain de 2.5‑to‑3‑point sur l’échelle modifiée d’évaluation de l’ataxie de Friedreich (mFARS), comparable au traitement existant SKYCLARYS, avec une durabilité démontrée sur deux ans de suivi. Aucun événement indésirable grave lié au traitement n’a été signalé à quelque dose que ce soit.
Lexeo a également fourni une mise à jour sur LX2020, destiné à la cardiomyopathie arythmogène liée à PKP2, une affection qui touche environ 60,000 patients aux États-Unis. L’inscription de l’étude de Phase I est terminée, avec des résultats attendus plus tard en 2024. Les données préliminaires de 2024 ont montré une réduction de 65% de la tachycardie ventriculaire non soutenue (NSVT) chez deux patients à neuf mois, contre une amélioration de 20% observée dans le reste de la cohorte et l’amélioration typique de 20‑25% des thérapies anti‑arythmiques actuelles. Le programme utilise une dose systémique située dans la fourchette moyenne de $10^{13}$ génomes vectoriels par kilogramme.
La société a également évoqué un troisième projet de pipeline visant la maladie d’Alzheimer positive pour l’allèle APOE4, une indication qui concerne environ 900,000 individus aux États-Unis.
La production de LX2006 repose sur une plateforme de suspension de baculovirus Sf9 conçue pour l’échelle commerciale. La direction a indiqué que quatre à cinq lots de fabrication pourraient suffire à répondre à l’ensemble du marché de l’ataxie de Friedreich.
Les projets de commercialisation prévoient des embauches initiales pour les ventes et les affaires médicales, avec un renforcement du personnel en contact avec la clientèle prévu pour 2027. La population de patients atteints d’ataxie de Friedreich est concentrée dans un nombre limité de centres de traitement aux États-Unis.
L’action Lexeo a clôturé à $4.48, en baisse de 5.88% par rapport au cours précédent de $4.76. La fourchette sur 52‑week reste comprise entre $3.99 et $10.99
