Kyverna Therapeutics Inc. (NASDAQ : KYTX) a publié des données cliniques à un an pour miv-cel, une thérapie CART-cellule autologue entièrement humaine ciblant le CD19, dans le cadre de deux études en cours axées sur des affections auto-immunes.
Dans l'étude KYSA-8 évaluant le miv-cel dans le syndrome de la personne rigide, 26 patients ont démontré une amélioration durable des mesures de mobilité à 12 mois. La mediane amélioration de la marche de 25 pieds en temps mesuré était de 49 % par rapport à la valeur de base, selon les données présentées par Kyverna, basée à Emeryville, en Californie. Quatre-vingts-cinq pour cent des patients ayant obtenu une amélioration dans les limites cliniques à l'analyse primaire ont maintenu ce bénéfice à la fin de l'année, et 92 % étaient exempts de traitements immunothérapiques chroniques de la maladie. Aucun syndrome de libération de cytokines de grande grade ni syndrome de neurotoxicité associé aux cellules effectrices immunitaires n'a été observé au cours du suivi d'un an, et aucun cas de syndrome similaire à l'hyperhistio-cellulaire lymphohistiocytique associé aux cellules effectrices immunitaires n'a été signalé.
Le syndrome de la personne rigide est une maladie neurologique auto-immune rare et progressive, affectant environ 6 000 patients aux États-Unis. Aucun traitement homologué par la FDA n'existe actuellement pour cette condition.
Dans la partie de l'essai KYSA-6 de phase 2 pour la myasténie gravis généralisée, sept des sept patients ont réalisé une amélioration cliniquement significative des facteurs d'activité de la maladie au bout de 24 semaines. Cinq de ces patients qui ont atteint un suivi d'un an ou plus ont continué à maintenir leurs améliorations. Au moment de leur dernier suivi, 86 % des patients avaient cessé de prendre des immunosuppresseurs. La partie de l'essai KYSA-6 de phase 3 est toujours en cours, et l'inscription devrait être terminée au milieu de 2027.
Kyverna a indiqué que plus de 100 patients avaient été traités avec miv-cel dans le cadre de diverses maladies auto-immunes à ce jour. La soumission progressive de la demande de licence biologique pour miv-cel dans le syndrome de la personne rigide est toujours en cours et devrait être achevée au cours du quatrième trimestre 2026.
