Le ministère de la Santé, du Travail et des Services sociaux du Japon a autorisé la commercialisation d'Imcivree (setmelanotide) de Rhythm Pharmaceuticals pour le traitement de l'obésité hypothalamique acquise, marquant ainsi le premier remède approuvé contre cette maladie rare dans le pays.
Cette décision de la réglementation s'appuie sur l'essai de phase 3 TRANSCEND, qui a inclus 142 patients dans le monde, dont 12 dans un groupe japonais et 10 patients supplémentaires. Dans cet essai, Imcivree a démontré une réduction de 18,8 % du taux d'indice de masse corporelle (IMC) par rapport à un placebo, satisfaisant le critère principal d'efficacité.
L'obésité hypothalamique acquise est une maladie rare caractérisée par une augmentation rapide de poids due à des dommages hypothalamiques, souvent dus à un craniopharyngiome, un astrocytome ou d'autres tumeurs hypothalamiques-pituitaires. Les autres causes comprennent des traumatismes crâniens, des accidents cérébrovasculaires, des infections ou des inflammations. Rhythm estime que la population de patients au Japon varie entre 5 000 et 8 000 personnes.
Imcivree, un agoniste du récepteur des mélanocortines 4, est conçu pour traiter l'hyperphagie et l'obésité sévère. Ce médicament a déjà reçu des autorisations de la Food and Drug Administration des États-Unis et de la Commission européenne pour l'obésité hypothalamique acquise et certaines formes génétiques d'obésité.
Rhythm Pharmaceuticals, basée à Boston, envisage de lancer Imcivree au Japon avant la fin de l'année 2026, sous réserve de la détermination définitive du prix. La société a obtenu la désignation de médicament d’orfanisation pour Imcivree auprès du ministère japonais en mars 2025.
