Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ : ALNY) présentera des données cliniques inédites sur ses traitements de l'amylose de la transthyretine (ATTR) et de l'hypertension lors du Congrès de la Société européenne de cardiologie 2026 à Munich.
Les présentations, prévues le 30 août, comprendront des analyses issues de l'étude HELIOS-B de phase 3 de vutrisiran (AMVUTTRA), évaluant les résultats du traitement chez les patients sous thérapie antistaphylomutante. Les données supplémentaires de HELIOS-B examineront le vieillissement sain, la capacité fonctionnelle, la sécurité et les résultats du traitement selon le sexe. Une analyse issue de la base de données Amylo'ExTTRa de la France caractérisera le fardeau multisystème de la cardiomyopathie à ATTR au-delà des manifestations cardiaques.
L'entreprise présentera également une analyse de sous-groupe de l'étude de phase 2 KARDIA-3 de zilebesiran, évaluant son utilisation en association avec un diurétique chez des patients atteints d'hypertension non contrôlée. Zilebesiran, développé conjointement avec Roche, est en cours d'évaluation dans l'étude multicentrique ZENITH de phase 3 sur les résultats cardiovasculaires.
AMVUTTRA est autorisé dans l'UE pour le traitement de l'amyloïdose héréditaire à la transthyrétine chez les adultes présentant une polyneuropathie de stade 1 ou 2, ainsi que pour l'amyloïdose à la transthyrétine de type sauvage ou héréditaire associée à une cardiomyopathie. Le médicament est administré une fois par trimestre par injection sous-cutanée.
L'amylose par la transthyrétine, une maladie rare qui affecte plus de 500 000 personnes dans le monde, est provoquée par des protéines de la transthyrétine pathogènes qui forment des dépôts amyloïdes dans les tissus. Près de 80 % des cas restent sans diagnostic.
