Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ : ALNY) prévoit de présenter des données cliniques concernant deux médicaments en cours de développement au Congrès de la Société européenne de cardiologie 2026 à Munich, en Allemagne, du 28 au 31 août.
La société présentera les résultats de l'étude de phase 3 HELIOS-B évaluant vutrisiran (AMVUTTRA) chez les patients recevant un traitement de stabilisation sous-jacent. Ces résultats seront annoncés lors de la session Sciences à révélation retardée qui aura lieu le 30 août. D'autres analyses porteront sur le vieillissement en bonne santé, la capacité fonctionnelle, la sécurité et les résultats du traitement en fonction du sexe. Une analyse indépendante basée sur la réalité, Amylo'ExTTRa, examinera le fardeau multisystématique de l'amyloïdose à transthyretine associée à la cardiomyopathie (ATTR-CM) en dehors des symptômes cardiaques, en utilisant des données issues du Système national de données sur la santé de la France.
Alnylam présentera également des données sur des sous-groupes provenant de l'étude de phase 2 KARDIA-3 évaluant le zilebesiran, un traitement expérimental de l'hypertension, en association avec un diurétique chez des patients atteints d'hypertension non contrôlée. La étude ZENITH de phase 3 sur les résultats cardio-vasculaires, développée conjointement avec Roche, sera également examinée.
AMVUTTRA, administré par injection sous-cutanée tous les trois mois, est approuvé dans l'UE pour le traitement de l'amyloidose herpétique au sein de la transthyrétine chez les adultes présentant une polyneuropathie de stade 1 ou 2 ainsi que chez celles présentant une cardiomyopathie associée à une forme wild-type ou au syndrome herpétique de la transthyrétine. Zilebesiran est en cours de développement clinique pour le traitement de l'hypertension.
L'amyloïdose causée par l'accumulation de protéines pathogènes transthyrétines sous forme de dépôts amyloïdes affecte environ 500 000 personnes au niveau mondial, avec environ 80 % des cas non diagnostiqués, selon Alnylam.
