Les organismes de réglementation et les fabricants de médicaments élargissent les indications approuvées pour les thérapies à base de GLP-1, initialement conçues pour le diabète de type 2 et l'obésité, à des pathologies plus larges. La Food and Drug Administration des États-Unis a autorisé tirzépatide, produit par Eli Lilly sous le nom Mounjaro, à réduire le risque d'infarctus ou d'accident vasculaire cérébral chez les patients diabétiques à risque élevé. Semaglutide de Novo Nordisk, commercialisé sous les noms Wegovy pour la perte de poids et Ozempic pour le diabète, a reçu de nombreuses approbations réglementaires pour des indications cardiovasculaires et métaboliques.
La FDA a approuvé Wegovy en 2024 pour réduire les risques cardiaques chez les adultes en surpoids sans diabète, tandis que l'Agence européenne des médicaments a autorisé semaglutide en septembre 2024 pour soulager les symptômes de l'insuffisance cardiaque chez les patient(e)s obèses. En août 2025, la FDA a élargi l'étiquetage de Wegovy pour inclure les adultes présentant une stéato-hépatite associée à une dysfonction métabolique (MASH), une affection grave du foie. Rybelsus d'Eli Lilly, un autre traitement à la semaglutide, a obtenu l'approbation de la FDA en 2025 pour réduire les risques cardiovasculaires chez les patient(e)s diabétiques.
Les recherches cliniques examinent les médicaments à base de GLP-1 dans des conditions où l'obésité constitue un facteur contributif. Une étude de stade intermédiaire menée à l'université de Caroline du Nord à Chapel Hill, auprès de 48 adultes, a montré que le semaglutide réduisait de façon significative les envies d'alcool hebdomadaires par rapport au placebo. L'université de Yale a lancé un essai en mars 2026 pour évaluer le semaglutide dans le trouble de l'utilisation d'alcool chez les patients ayant subi une chirurgie bariatrice, et les résultats devraient être connus en octobre 2026.
La semaglutide de Novo Nordisk n'a pas réussi à ralentir le déclin cognitif chez les patients atteints d'Alzheimer au stade initial dans deux essais de phase III réunissant 3 808 participants, annoncés en novembre 2025. La société a mis un terme à ses projets d'extension d'une année lorsque le médicament a amélioré certains biomarqueurs, mais n'a pas modifié l'évolution de la maladie en fonction des mesures cognitives et fonctionnelles.
En cas de maladie rénale, Ozempic a reçu l'approbation de la FDA pour réduire le risque d'insuffisance rénale et de décès cardiovasculaire chez des patients diabétiques atteints de pathologie rénale chronique. Un essai mené par Eli Lilly, à un stade avancé, du tirzépatide chez 140 patients obèses atteints de pathologie rénale chronique est en cours, et les résultats sont attendus en octobre. Pour l'ostéoarthrose du genou, une étude menée par Novo Nordisk, à un stade avancé, sur 407 patients, a montré que le semaglutide avait réduit le poids corporel et la douleur après 68 semaines, améliorant la fonction physique chez les personnes obèses atteintes d'ostéoarthrose modérée. Eli Lilly recrute également pour un essai de son médicament GLP-1 oral, Foundayo, chez le même groupe de patients.
Les recherches sur les maladies du foie avancent rapidement. Wegovy de Novo Nordisk est le sujet d'une étude de phase 2 MASH impliquant environ 1 200 patients, et les résultats de la deuxième partie de l'étude devraient être disponibles en 2029. La tirzépatide d'Eli Lilly a permis de faire absent de MASH et d'éviter de plus grave cicatrisation hépatique chez 74 % des patients après 52 semaines, contre 13 % chez ceux qui recevaient un placebo. L'étude avancée du groupe, lancée en octobre 2025, évalue la tirzépatide et la rétarutide chez 4 500 patients MASH à risque important jusqu'en 2032.
D'autres domaines d'étude comprennent l'hypertension intracrânienne idiopathique, dans lesquels des chercheurs du Danish Headache Center testent la semaglutide en association avec un régime hypocalorique. La FDA a approuvé Zepbound d'Eli Lilly en décembre pour traiter l'apnée obstructive du sommeil, marquant ainsi le premier médicament spécifiquement indiqué pour cette condition.
