L'Administration américaine des aliments et des médicaments (FDA) a accordé l'approbation de Lisraya (brepocitinib) 30 mg en tant que traitement pour les adultes souffrant de dermatomyosite, une maladie auto-immune rare associée à une faiblesse musculaire et à des lésions cutanées. Cette approbation fait suite à l'étude de phase 3 VALOR, un essai de 52 semaines décrit par Priovant Therapeutics comme le plus vaste jamais mené pour cette affection.
Dans l’étude VALOR, 55 % des patients recevant Lisraya ont atteint une amélioration modérée ou plus importante sur le score global d’amélioration de la myosite avec une utilisation minimale ou nulle de corticostéroïdes, comparativement à 30 % dans le groupe placebo. Parmi les participants prenant au moins 7,5 mg de corticostéroïdes par voie orale quotidiennement au départ, 62 % sur Lisraya ont réduit l’utilisation des stéroïdes à un niveau minimal ou nul, contre 38 % sur placebo. Dans l’ensemble, 45 % des patients ayant reçu Lisraya ont cessé complètement d’utiliser les corticostéroïdes, contre 29 % chez ceux ayant reçu le placebo.
Lisraya est un inhibiteur de la TYK2/JAK1, administré sous forme de comprimé par voie orale, disponible aux États-Unis via un réseau de pharmacies spécialisées limité. La société a également mis en place le programme d'aide Lisraya My Compass, qui permet aux patients éligibles d'obtenir le médicament gratuitement, à partir de 0 USD par mois.
Les effets indésirables les plus fréquemment observés dans l'essai comprenaient une infection des voies respiratoires supérieures, des maux de tête, de la fatigue, une infection urinaire, de la nausée, une bronchite, une arthralgie, une diarrhée, des douleurs dorsales, des chutes, une grippe et de l'acné. Le produit est cité dans une mise en garde pour les infections graves, la mortalité, les manifestations malignes, les événements cardiovasculaires graves et la thrombose. Avant l'approbation du médicament, la FDA a attribué à Lisraya des désignations prioritaires de révision et de médicament d'intérêt orphelin.
Priovant Therapeutics, filiale de Roivant Sciences, a annoncé l'approbation depuis son siège de Durham, en Caroline du Nord.
