Priovant Therapeutics a annoncé que l'American Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Lisraya (brepocitinib), un inhibiteur de la TYK2 / JAK1 de première classe, pour le traitement des adultes atteints de dermatomyosite. Le médicament est disponible sous la forme d'une tablette orale de 30 mg administrée une fois par jour et est désormais disponible aux États-Unis dans un réseau limité de pharmacies spécialisées.
Lisraya avait déjà obtenu une évaluation prioritaire de la FDA et une indication de médicament orphelin. L'approbation fait suite à l'étude de phase 3 VALOR, la plus importante de ce type, qui a recruté des patients pendant 52 semaines. Dans l'étude, 55 % des participants recevant Lisraya ont obtenu une amélioration modérée ou supérieure sur l'échelle d'évaluation globale des symptômes de myosite, tout en réduisant ou en cessant d'utiliser des stéroïdes, contre 30 % sur placebo. Chez les patients ayant commencé l'étude avec une dose quotidienne de corticostéroïdes d'au moins 7,5 mg, 62 % sur Lisraya ont réduit la dose de stéroïdes jusqu'à une utilisation minimale ou nulle, contre 38 % sur placebo, et 45 % ont totalement cessé l'utilisation de stéroïdes, contre 29 % sur placebo.
Les effets indésirables les plus fréquemment rapportés étaient l'infection des voies respiratoires supérieures, la dorsalgie, la fatigue, l'infection des voies urinaires, les nausées, la bronchite, l'arthralgie, la diarrhée, les douleurs au dos, les chutes, la grippe et l'acné. Lisraya comporte une mise en garde assortie d'un cadre pour les infections graves, la mortalité, les cancers, les événements cardiovasculaires indésirables majeurs et la thrombose.
Les patients admissibles à cette thérapie peuvent bénéficier du programme d'aide de Lisraya My Compass, qui peut réduire les frais à la consommation jusqu'à 0 USD par mois. Priovant, une société de biotechnologies spécialisée dans les maladies auto-immunes, opère en tant que filiale de Roivant Sciences et est basée à Durham, dans le Nord-Caroline.
