Camp4 Therapeutics avance dans le cadre de son essai SYNGAP1 au milieu des progrès réglementaires

Camp4 Therapeutics conduit un essai clinique de phase I/IIa pour son thérapie de modification génique ciblant SYNGAP1, un trouble génétique rare caractérisé par des crises sévères, des troubles cognitifs et des retards de développement. La société, dont la capitalisation boursière s'élève à 276 millions de dollars et qui compte 60 employés, passe directement à un modèle de doses croissantes multiples (MAD), en sautant l'étape habituelle de la dose ascendante unique. L'essai, qui débutera au quatrième trimestre 2024, comptera environ 30 patients répartis en trois cohortes de doses, à commencer par les enfants âgés de 8 à 10 ans, puis à s'étendre aux nourrissons âgés de 2 à 3 ans. Les autorisations réglementaires ont été obtenues en Australie, en Argentine et au Royaume-Uni, tandis que l'examen de la Food and Drug Administration des États-Unis est en cours, et des discussions supplémentaires sont en cours en Europe. La thérapie s'appuie sur la plateforme regRNA de Camp4, conçue pour augmenter l'expression des gènes au niveau transcriptionnel, augmentant la production de tous les six isoformes des protéines SYNGAP. Des études précliniques chez des souris humanisées et des primates non humains ont démontré leur efficacité dans la réduction de la fréquence et de la gravité des crises, en utilisant la même chimie d'oligonucléotides que des médicaments approuvés comme SPINRAZA de GSK. La recherche participera à un design contrôlé par un placebo utilisant des évaluations vidéo EEG et EEG, des échelles de développement (Bayley, Vineland, GMFM), un scoring du sommeil et des résultats rapportés par les caregivers. La société collabore également avec GlaxoSmithKline sur deux cibles non DEE, couvrant les travaux de découverte et de développement, avec des paiements de redevances et de milestones potentiels pour Camp4. Les titres de la société ont gagné près de 16 % ces dernières semaines et 121 % sur l'année, ce qui reflète le fort intérêt des investisseurs face à son évolution clinique.