BridgeBio Pharma a administré le premier patient dans l’étude de phase 3b/4 ASCEND-ATTR, évaluant l’impact à long terme d’acoramidis, commercialisé sous le nom d’Attruby, sur la structure, la fonction cardiaque et le fardeau amyloïde chez les adultes atteints de cardiomyopathie amyloïde à la transthyrétine (ATTR-CM).
L'essai compte apporter le recrutement d'environ 150 participants qui feront l'objet d'imagerie par résonance magnétique cardiaque et d'échocardiographie annuelles sur une période de 36 mois. L'efficacité principale sera évaluée au mois 36 en fonction de l'amélioration par rapport à l'état de référence en termes de fonction contractile de la chambre gauche du cœur, tandis que les points d'évaluation secondaires comprendront des mesures de la fonction cardiaque, de la structure du cœur et de la charge amyloïde au même point de temps. De plus, des évaluations supplémentaires à 12 et 24 mois comprendront des mesures échocardiographiques, des biomarqueurs circulants et des évaluations par imagerie.
Attruby, un stabilisateur de la transthyrétine, est indiqué pour le traitement de la cardiomyopathie médiatisée par la transthyrétine de type sauvage ou variant chez l'adulte, dans le but de réduire la mortalité cardiovasculaire et le nombre d'hospitalisations. Les données antérieures concernant le sous-étude ATTRibute-CM CMR et son prolongement en étroite, ont montré des modifications des mesures cardiaques jusqu'au mois 30, y compris des réductions de l'indice de masse ventriculaire gauche et de l'indice de volume gauche systolique, associées à des améliorations de la fraction d'éjection du ventricule gauche, ce qui suggère un régression amyloïde dans un sous-groupe de patients.
Les résultats de l'étude sous-studie et de son extension, comparés à une cohorte de patients dont l'évolution a été observée, seront présentés lors du 2026 Congrès de la Société européenne de cardiologie.
Dans les données sur les événements indésirables des essais précédents, la diarrhée a été observée chez 11,6 % des patients recevant Attruby contre 7,6 % de ceux recevant un placebo, tandis que des douleurs abdominalessuperérieures ont été signalées chez 5,5 % contre 1,4 % respectivement. Le taux de précoces discontinutions liées aux événements indésirables était de 9,3 % pour Attruby et de 8,5 % pour le placebo.
Les actions de BridgeBio Pharma ont fini la journée à 80,40 $ le 25 août, en baisse de 0,67 $, soit 0,83 %, après avoir franchi une barre de 84,75 $ le 26 août à 02h27 UTC.
