Belite Bio, Inc. (NASDAQ : BLTE) a soumis une demande de nouveau médicament au ministère de la Santé, du Travail et du Bien-être du Japon pour tinlarebant, un traitement par voie orale de la maladie de Stargardt de type 1. La demande japonaise a été déposée en même temps que celle effectuée aux États-Unis.
La maladie de Stargardt de type 1 est une maladie rétinienne héréditaire rare due à des mutations dans le gène ABCA4, ce qui entraîne une perte progressive de la vision. Cette affliction affecte environ 9 500 personnes au Japon et il n'existe pour le moment aucun traitement autorisé.
Tinlarebant a reçu la désignation Sakigake au Japon, soit une procédure réglementaire accélérée pour les produits pharmaceutiques ciblant des maladies graves. Aux États-Unis, la Food and Drug Administration a accepté la demande de mise sur le marché d'un nouveau médicament avec évaluation privilégiée et a fixée une date d'action cible au 12 février 2027, conformément à la loi sur les frais d'utilisation pour les médicaments sur ordonnance. Le médicament détient également les désignations Therapie révolutionnaire, Désignation marche à suivre et Désignation pour maladies pédiatriques rares aux États-Unis, ainsi que les désignations médicaments à usage orphelin aux États-Unis, en Europe, au Japon et en Suisse.
La thérapie agit en réduisant les niveaux de protéine de liaison au rétinol 4 dans le sérum, une protéine qui transporte la vitamine A du foie vers l'œil. En réduisant cette protéine, tinlarebant doit diminuer la formation de bisrétinoïdes, des sous-produits toxiques qui s'accumulent dans la rétine.
Belite Bio a terminé un essai de phase 3 appelé DRAGON chez des sujets adolescents et adultes atteints de la maladie de Stargardt de type 1, qui a atteint son critère d'évaluation principal. La société mène également d'autres essais, notamment DRAGON II et un essai de phase 3 appelé PHOENIX pour l'atrophie géométrique.
