Beam Therapeutics (BEAM) a présenté ses mises à jour sur les pipelines lors du sommet Biopharma Back to School organisé par Citigroup le 9 septembre 2026, alors que les actions ont perdu 6,17 % à la bourse, tombant à 25,18 $ avant de reprendre 1,21 % après la clôture à 25,48 $. Le titre a reculé de 8,4 % au cours de la semaine précédente, bien en deçà de son sommet de 52 semaines de 38,26 $ mais au-dessus de son plus bas de 52 semaines de 19,57 $.
La société a indiqué disposer d'une période d'autonomie de trésorerie allant jusqu'à la mi-2029. Les cibles de prix des analystes variaient de 26 à 80 $, avec un consensus impliquant des notations d'achat vigoureux et une marge d'appréciation d'environ 77 %. La capitalisation boursière s'établissait à 2,54 milliards de dollars, avec un bêta de 2,23 et un ratio de financement actuel de 14,57.
John Evans, directeur général de Beam, a présenté le programme Risto-cel pour la drépanocytose, qui cible l'essai BEACON. Une demande de licence biologique est attendue vers la fin de 2026, avec une éventuelle déviation début 2027. Le marché accessible aux États-Unis compte environ 10 000 patients dans une population de drépanocytes totale d'environ 100 000. Beam a rapporté un ratio de 60/40 entre l'hémoglobine fœtale et l'hémoglobine de l'hématopoïèse, une résolution complète de l'anémie et un engraftement en environ 16,5 jours.
Dans le cadre du programme BEAM-302, ciblant la déficience en alpha-1-antitrypsine, le premier patient a reçu un dosage en juillet 2026. Les niveaux s'élevaient aux niveaux de la vingtaine - environ 14 à 16 micromolars, dans la fourchette de protection du phénotype MZ - avec environ 93 % de M-AAT circulant et 7 % de Z-AAT, ce qui représente une diminution de 84 % des niveaux de Z. Une cohorte pivotale de 50 patients est actuellement en cours de recrutement sur 14 sites répartis dans six pays. Beam estime être à environ deux ans d'avance sur ses concurrents les plus avancés pour l'indication du modification de l'ADN. Le marché adressable comprend environ 100 000 patients avec le génotype ZZ aux États-Unis, dont environ 10 000 à 15 000 sont diagnostiqués et environ 9 000 sont sous thérapie d'augmentation, tandis que jusqu'à 85 000 à 90 000 restent sous-diagnostiqués.
Le programme BEAM-304 pour la phénylcétonurie (PKU), ciblant le gène PAH, dispose d'un IND ouvert, et le dépistage des patients devrait commencer fin 2026. KUVAN et SEPHIENCE ont été mentionnés comme des produits concurents.
BEAM-301, qui cible la mutation R83C de la maladie de stockage du glycogène de type 1A, devrait présenter les premiers résultats cliniques chez l'homme sur quelques cohortes posologiques en 2026.
Eric Foster, chef du commerce de Beam, qui a travaillé précédemment chez Ardelyx, a également participé à la discussion. Le senior analyst en biotechnologie de Citi, Sam Semenkow, a dirigé la session.
