La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha aprobado la solicitud de medicamento nuevo en investigación de Satellos Bioscience Inc. para el forazapadina, un pequeño compuesto oral que se dirige a la AAK1, para el tratamiento de la distrofia muscular faciescapulohumeral (FSHD). La aprobación permite a la compañía iniciar un ensayo de fase 2 en el último trimestre de 2026.
El estudio aleatorio, doble ciego y controlado con placebo incluirá a adultos mayores de 18 años con FSHD y evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la posible eficacia de dos dosis orales, de 60 mg y 120 mg. Los participantes recibirán el medicamento a diario, y el ensayo evaluará los biomarcadores de reparación muscular junto con los resultados clínicos.
El programa FSHD se financiará con hasta 5 millones de dólares en financiación no dilutiva de la Fundación FSHD Canada. La fundación proporcionará pagos por sucesos a lo largo de los siguientes cinco trimestres a cambio de un interés de reparto de ingresos limitado en las futuras ganancias relacionadas con el programa FSHD.
La FSHD afecta a aproximadamente 800.000 personas en todo el mundo y, actualmente, no existen terapias aprobadas que la modifiquen. Esta afección está determinada por la activación anormal del gen DUX4, lo que lleva a una debilitación muscular progresiva.
Se está evaluando además el Forazapadin para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los datos preliminares de un estudio en curso de fase 2 para la DMD mostraron un perfil de seguridad favorable, una reducción de la fracción de grasa muscular en las MRI y un incremento del esfuerzo total después de seis meses de tratamiento a una dosis de 60 mg. Satellos está llevando a cabo dos estudios adicionales de fase 2 para la DMD: BASECAMP en pacientes pediátricos y TRAILHEAD en adultos.
