Sarepta presentará datos sobre la terapia génica en la reunión neuromuscular de 2026

Sarepta Therapeutics Inc. presentará los datos de su pipeline de terapia genética en la 27ª Reunión Científica del Grupo de Estudios Neuromusculares anual, que se celebrará en San Antonio, Texas, del 25 al 27 de septiembre de 2026. La empresa destacará los resultados del estudio en fase 4 ENDURE, que examina el delandistrogene moxeparvovec (comercializado como ELEVIDYS) en entornos clínicos reales para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que reciben inmunosupresión profiláctica con sirolimusc. Cinco pósteres se centrarán en la validación clínica de la expresión de microdistrofina, los retrasos en el tratamiento, los perfiles de seguridad en el mundo real, las mejoras en la movilidad y la vigilancia posterior a la autorización para ELEVIDYS, una terapia genética de dosis única aprobada para pacientes ambulatorios de cuatro años o más con mutaciones confirmadas en el gen DMD. Es notable que ELEVIDYS lleva una advertencia en el paquete para lesiones hepáticas agudas y contraindicaciones en pacientes con deleciones en los exhones 8 y 9 del gen DMD, así como restricciones para aquellos con deterioro hepático preexistente, vacunaciones recientes o infecciones activas. Las reacciones adversas habituales incluyen vómitos, náuseas, lesiones hepáticas, fiebre, trombocitopenia y niveles elevados de troponina-I. Además, Sarepta comunicará los datos provisionales de seguridad y exposición de los ensayos en fases 1/2 de SRP-1003 para la distrofia muscular miotónica tipo 1 y SRP-1001 para la FSHD1, dirigidos al camino de αvβ6 integrina.