REGENXBIO (RGNX) presentó una actualización sobre su pipeline clínico y su situación financiera en la Conferencia Global de Atención Sanitaria 2026, el 15 de septiembre de 2026, destacando los avances en su candidata a terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne y en un programa para la retinopatía diabética en asociación con AbbVie.
La compañía informó que tenía un efectivo pro forma de 313 millones de dólares al final de su trimestre más reciente, con una relación de liquidez actual del 2,86. La dirección dijo que esa cifra permitiría financiar las operaciones hasta el cuarto trimestre de 2027, de acuerdo con la fecha prevista de presentación de la ley de uso de medicamentos prescritos para RGX-202. Pagos milestones adicionales de AbbVie, ventas de cupones de revisión prioritaria o ingresos por producto podrían extender la «call» hasta 2028, aunque esos factores se excluyeron de la proyección de escenario base. Durante los últimos doce meses, el flujo de efectivo libre financiado fue negativo 250 millones de dólares, según los datos de InvestingPro.
RGX-202, una terapia génica basada en AAV para la distrofia muscular de Duchenne, ha completado la admisión tanto en su estudio pivotal, con 63 pacientes, como en un ensayo confirmatorio con 30 pacientes. La compañía indicó que ahora posee aproximadamente diez veces más datos de los que tenía en su reunión final de fase 2 con la FDA. Se planeó una reunión pre-BLA para finales de 2024, con una presentación de BLA prevista para el primer trimestre de 2025 y una decisión de PDUFA prevista para el cuarto trimestre de 2027.
"Hemos desarrollado el negocio durante unos 15 años, trabajando con AAV, principalmente AAV8 y AAV9", dijo Curran, directivo de REGENXBIO. "Probablemente somos la única compañía capaz de producir dosis altas de AAV al 80% de la cápside completa, lo que creo que es tremendamente atractivo para la FDA". Steve, otro directivo de REGENXBIO, indicó que la correlación entre las mediciones de NSAA y los niveles de microdistrofina en el programa RGX-202 alcanzaba aproximadamente el 0,9, lo que es considerablemente más fuerte que lo observado anteriormente en este campo.
En oftalmología, el programa Sirvac de REGENXBIO para la degeneración macular húmeda relacionada con la edad está avanzando a través de dos estudios de fase III, cada uno en el que participan más de 600 pacientes, y se esperan datos principales en el último trimestre. La empresa ha proyectado una reducción superior al 50 % en el número de inyecciones en comparación con los tratamientos anti-VEGF existentes, sobre la base de estudios previos que sugieren una disminución del 70 % o más.
El programa de retinopatía diabética de ABBV-RGX-314 recibió un pago de 100 millones de dólares de AbbVie conectado a su indicación, con un hito de presentación más pequeño también previsto. Los datos del estudio ALTITUDE mostraron una reducción del 70 % en las complicaciones que amenazan la visión durante dos años y medio, mientras que el estudio NAAVIGATE de Fase IIb, en curso, sigue reclutando participantes.
El programa NAVSUNLI dirigido al síndrome de Hunter sigue en desarrollo, y algunos pacientes recibieron tratamiento hace tres o cinco años. Se mencionó la terapia competidora referida ELEVIDYS en el espacio de la enfermedad de Duchenne.
Las acciones de REGENXBIO cotizaban alrededor de 8,53-8,69 dólares el día de la conferencia, un descenso de alrededor del 40% de enero a marzo. La capitalización de mercado de la compañía se situó en aproximadamente 574 millones de dólares. Los objetivos de precio de los analistas oscilaban entre 10 y 50 dólares, según los datos citados por Bryan Skorney, analista sénior de biotecnología de Baird, que moderó la sesión.
La puesta en marcha de los productos y la creación de infraestructuras comerciales se prevén para alrededor de 2027-2028, dependiendo de los resultados regulatorios.
