Rapport Therapeutics presentó una actualización de su cartera clínica en la 12ª Conferencia Anual Cantor Fitzgerald Global Healthcare, con los inversores centrándose en la amplitud de su portafolio de neurociencia y su activo líder para las convulsiones focales de inicio.
El director ejecutivo Abe Ceesay y el director financiero Troy Ignelzi discutieron RAP-219, un modulador TARP gamma-8 AMPA construido alrededor de la plataforma de proteína asociada al receptor (RAPP) de la empresa. Los datos de Fase II en convulsiones focales de inicio mostraron una reducción del 77,8% en las convulsiones clínicas y una tasa de libertad de convulsiones del 24%, medidos desde el día 1 hasta el día 56. Los pacientes de ese ensayo estaban altamente medicados en la línea base — el 70% tomaba de tres a cuatro medicamentos más un dispositivo, totalizando de cuatro a cinco terapias. Se espera que las poblaciones de Fase III estén tomando de dos a tres medicamentos, señaló Ceesay.
La mayoría de los pacientes de Fase II se han inscrito en la extensión de etiqueta abierta, con un primer corte de datos anticipado para el cuarto trimestre que mostrará de cuatro a seis meses de exposición continua. Dos ensayos de Fase III para convulsiones focales de inicio ya están en marcha tras las interacciones con la FDA de EE. UU., la FDA china, la EMA y la PMDA. Se proyecta que la inscripción abarque de 18 a 40 meses, con orientación específica prevista para 2025.
Rapport también delineó los planes para un estudio de Fase II en manía bipolar, esperado para publicar datos en octubre. El ensayo de monoterapia en pacientes hospitalizados está diseñado para detectar una diferencia ajustada al placebo de cuatro puntos en la Escala de Valoración de la Manía Joven, con el nivel de alfa ajustado a la baja de 0,1 a 0,05 y un aumento modesto del tamaño de la muestra. El protocolo excluye a pacientes con primer episodio y aquellos con características mixtas de depresión-manía; los participantes realizan un lavado de medicación de fondo. Si los resultados son positivos, la empresa planea dos estudios adicionales de Fase III.
Un programa inyectable de acción prolongada no relacionado se encuentra actualmente en estudios de habilitación para IND, con los primeros datos farmacocinéticos en humanos esperados para 2027. El compuesto tiene baja solubilidad, alta potencia y una vida media oral inherente de 22 días, sin interacciones medicamentosas anticipadas. Presentado como una solicitud suplementaria de nuevo medicamento, la investigación de mercado sugiere que el LAI podría duplicar la oportunidad de mercado de la epilepsia y extender la exclusividad de patente de 2041 a 2046 o 2047.
En el aspecto financiero, Rapport terminó el segundo trimestre con un poco más de 430 millones de dólares en efectivo, financiando la empresa hasta la segunda mitad de 2029 y cubriendo las suposiciones del cronograma de Fase III. La acción cotizó en el rango de 43,89 a 45,77 dólares en el momento de la conferencia, reflejando una capitalización de mercado de 2,11 billones de dólares. Las acciones subieron un 96% durante el último año. El consenso de los analistas califica la acción como "Strong Buy" con objetivos de precio entre 50 y 80 dólares, lo que implica un alza aproximada del 35%.
