Prime Medicine (PRME) presentó su plataforma de edición primaria y el calendario de desarrollo clínico en la conferencia de biotecnología H.C. Wainwright el martes, mientras que las acciones cayeron un 4,4% hasta los 3,04 dólares.
La compañía, fundada en el laboratorio de David Liu en la Universidad de Harvard, utiliza una enzima de transcripción inversa y un molde de ARN para escribir cambios directamente en el ADN. El director ejecutivo, Allan, describió el enfoque como «el más versátil y el más seguro para editar el genoma» en comparación con el CRISPR tradicional basado en las nucleasas, que produce rupturas de doble cadena y reordenamientos cromosómicos, o la edición de bases, que conlleva riesgos de edición colateral.
La plataforma gestiona mutaciones de transición y transvención, mutaciones de sentido incorrecto, desplazamientos de lectura, edición en puntos calientes, ampliaciones de repeticiones y inserciones genéticas grandes mediante un enfoque de aterrizaje llamado tecnología PASSIGE.
En términos clínicos, el programa principal de Prime Medicine mira a la enfermedad granulomatosica crónica (CGD) a través de un enfoque ex vivo. Hasta ahora se han tratado dos pacientes, y se prevé una dosis adicional para un adolescente. La empresa tiene como objetivo presentar una solicitud de licencia biológica en el primer semestre de 2025 y dijo que la FDA ha señalado una posible aprobación basada en los datos de solo dos pacientes, con algunos trabajos en el área de química, fabricación y controles aplazados después de la aprobación.
Su primer programa in vivo para el hígado, dirigido a la enfermedad de Wilson, cuenta con una IND en la mano. Se espera la administración del fármaco al primer paciente dentro de los dos o tres meses siguientes a la aceptación de la IND, con datos iniciales previstos para 2027. El programa utilizará una gammagrafía PET radioetiquetada con cobre como lectura funcional en el punto de partida y seis a ocho semanas después de la administración. El objetivo mutacional primario es H1069Q; un segundo objetivo, R778L, que es más frecuente en pacientes asiáticos, está respaldado por un editor potente que ya se tiene a mano.
Un segundo programa in vivo para la deficiencia de alfa-1 antitripsina prevé la presentación de la solicitud de autorización en el tercer trimestre de 2024, con los datos clínicos también previstos para 2027.
Prime Medicine informó de una posición de efectivo de poco más de 110 millones de dólares, con una expectativa de continuidad hasta 2027 (sin contar las fuentes de financiación no dilutivas, los bonos de revisión prioritaria y los posibles pagos por méritos). La acción ha cedido casi un 11% durante la semana pasada y cotiza entre un máximo de 52 semanas de 6,94 dólares y un mínimo de 2,67 dólares. Su beta se mantiene en 2,35.
Allan caracterizó la pipeline de la compañía como un mástil que debería crear valor a medida que se expande a indicaciones adicionales.
