Ocugen Inc., con sede en Malvern, Pensilvania, ha recibido la aprobación provisional de la Junta de Terapias de Longevidad y Regenerativas (LARTA) en las Bahamas para su candidato de terapia génica OCU400, diseñado para tratar la retinitis pigmentosa (RP). Esta aprobación sigue a las designaciones previas de la Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), incluidas las designaciones de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) y de Medicamento Indigesto. La terapia se dirige a mutaciones en más de 100 genes que afectan al desarrollo y la supervivencia de los fotorreceptores en la retina, abordando tanto a pacientes pediátricos como a adultos en diferentes etapas de la enfermedad.
La aprobación provisional allana el camino para un programa de acceso ampliado, lo que permite a Ocugen iniciar el tratamiento para el primer paciente con ER en un plazo de 90 días después de obtener la autorización regulatoria completa. Se prevé que se obtengan los resultados finales del ensayo clínico de fase 3 en el primer trimestre de 2027, y se tiene previsto presentar una solicitud de autorización para productos biológicos en el segundo trimestre de 2027. Dr. Shankar Musunuri, Presidente y CEO de Ocugen, subrayó este hito como un paso hacia el aumento del acceso a sus tratamientos innovadores, de aplicación única, para enfermedades retinales graves.
El enfoque de Ocugen basado en el NR2E3 utiliza un receptor de hormona nuclear para restablecer la función de la retina, lo que supone un potencial avance para los pacientes con RP, una afección degenerativa que afecta la visión. La designación provisional de Bahamas se alinea con un mayor impulso regulatorio, subrayando el potencial de esta terapia para redefinir las opciones terapéuticas para los trastornos de la retina a nivel mundial.
