Maze Therapeutics (MAZE) destacó los avances en su pipeline clínico durante su presentación en la 21ª Conferencia Anual de Salud de Wells Fargo, enfatizando el progreso en fase inicial de dos potenciales terapias. La compañía biotecnológica, con una valoración de aproximadamente 1,46 mil millones de dólares, reportó una caída del 5,61% en el precio de las acciones hasta 24,89 dólares el 9 de septiembre de 2026, aunque su rendimiento de un año sigue siendo robusto, en un 61%, mientras que las acciones cotizan un 47% por debajo de su máximo de los últimos 52 semanas, de 53,65 dólares. Con 495 millones de dólares en reservas de efectivo, la compañía prolonga su periodo de financiación hasta 2029, manteniendo una sólida posición de liquidez.
MZE829 (inhibidor de APOL1 para la enfermedad renal mediada por APOL1, o AMKD): El estudio en cesta de Fase II, conocido como HORIZON, ha demostrado prometedores resultados iniciales en el tratamiento de AMKD en tres subgrupos de pacientes: aquellos con glomerulosclerosis focal-segmental (FSGS), AMKD diabética y AMKD hipertensiva sin diabetes. En marzo de 2026, 12 pacientes evaluables mostraron una reducción media del 36% en la relación urinaria de albúmina a creatinina (UACR), con el 50% alcanzando una respuesta del 30% o mayor. Es notable que el subgrupo de FSGS mostró una reducción media del 62% en la UACR, con el 75% de los pacientes respondiendo. Tras la lectura inicial, la compañía ajustó el protocolo del estudio, bajando el umbral de entrada de UACR a 200 mg/g y ampliando la participación en la Unión Europea. La compañía prevé completar otros datos de HORIZON a finales de 2026 o a principios de 2027, con un ensayo pivotal de Fase III planteado para el primer semestre de 2027. La población estimada de pacientes en Estados Unidos con AMKD, especialmente entre descendientes de África occidental, es de alrededor de 250.000, incluida una cifra aproximada de 10.000 casos de FSGS.
MZE782 (inhibidor de SLC6A19 para la fenilcetonuria y la enfermedad renal crónica): Los ensayos de fase I en voluntarios sanos revelaron aumentos significativos de la excreción urinaria de fenilalanina (Phe), con la dosis de 240 mg dos veces al día que produjo un aumento de 42 veces. La compañía inició un ensayo de fase II, CIPheR, que evaluó dosis de 120 mg dos veces al día, 240 mg dos veces al día y 240 mg dos veces al día combinadas con un agente de BH4. Se esperan los datos de fase II de PKU en 2027, y se planifica un ensayo de fase II de ERC para el primer semestre de 2027.
El progreso de Maze Therapeutics contrasta con un entorno competitivo en el que solo se han estudiado a 25 pacientes en el campo de APOL1, en dos patrocinadores, durante unos cuatro años y medio. Entre los competidores se encuentran Vertex, Otsuka y AstraZeneca, con Vertex como líder en el ensayo AMPLITUDE para el fármaco inaxaplin. Los avances de la pipeline de la compañía reflejan un enfoque estratégico orientado a ampliar la evidencia clínica, lo que posiciona a Maze para posibles logros futuros tanto en enfermedades renales como en trastornos metabólicos.
