Kyverna Therapeutics Inc. (NASDAQ: KYTX) presentó datos clínicos de un año para miv-cel, una terapia con células T CAR dirigida al CD19 completamente humana y autóloga, en dos estudios en curso que se centran en enfermedades autoinmunes.
En el ensayo KYSA-8 que evaluó miv-cel en el síndrome de persona rígida, 26 pacientes mostraron mejoras sostenidas en las medidas de movilidad después de 12 meses. La mejora media en la caminata de 25 pies en tiempo fue del 49% respecto al nivel basal, según los datos presentados por Kyverna, con sede en Emeryville, California. El 95% de los pacientes que mostraron mejoras clínicamente significativas en el análisis primario mantuvieron este beneficio hasta el primer año de seguimiento, y el 92% permaneció libres de terapias inmunitarias crónicas para esta afección. No se observó ningún síndrome de liberación de citocinas de grado alto o síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias durante el seguimiento durante un año, y no se reportaron casos de síndrome similar a la linfohistiocitosis hemofágica asociada a células efectoras inmunitarias.
El síndrome de la persona tensa es una rara enfermedad neurológica autoinmunitaria progresiva con aproximadamente 6.000 pacientes diagnosticados en los Estados Unidos. Actualmente no existen tratamientos aprobados por la FDA para esta afección.
En la parte de fase 2 del ensayo KYSA-6 para la miastenia grave generalizada, todos los siete pacientes lograron mejoras clínicamente significativas en las medidas de actividad de la enfermedad a las 24 semanas. Cinco de los pacientes que alcanzaron un seguimiento de un año o más continuaron manteniendo sus mejoras. En el último seguimiento, el 86 % de los pacientes había suspendido los inmunosupresores. La parte de fase 3 del ensayo KYSA-6 continúa en curso y se prevé que se completará a mediados de 2027.
Kyverna declaró que hasta la fecha se han tratado con miv-cel a más de 100 pacientes con diversas enfermedades autoinmunes. La presentación semestral de la solicitud de licencia de biológicos para miv-cel en el síndrome de persona rígida sigue avanzando con normalidad y se espera que se complete en el cuarto trimestre de 2026.
