La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha autorizado Lisraya (brepocitinib), un inhibidor oral de 30 mg tomado una vez al día de TYK2/JAK1 desarrollado por Priovant Therapeutics, para el tratamiento de los adultos con dermatomiositis, una enfermedad autoinmune rara que provoca debilidad muscular y lesiones cutáneas.
La aprobación se produce después del ensayo VALOR de fase 3, un estudio de 52 semanas que la empresa describe como el más amplio de su especie. En el ensayo, el 55% de los pacientes que recibieron Lisraya lograron una mejora moderada o superior en la puntuación del Índice de Mejora Total de la miositisa a la vez que reducían o eliminaban el uso de esteroides, en comparación con el 30 % de los que recibieron placebo. Entre los participantes que iniciaron el estudio con al menos 7,5 mg diarios de corticosteroides, el 62 % con Lisraya pasó a usar una cantidad mínima o ninguna de estos esteroides, en comparación con el 38 % del grupo que recibió placebo, y el 45 % dejó por completo de usar esteroides, frente al 29 % en el grupo placebo.
Lisraya se distribuirá inmediatamente en los Estados Unidos a través de una red limitada de farmacias especializadas. Los pacientes elegibles pueden acceder a este medicamento de forma gratuita en el marco del programa de apoyo de Lisraya My Compass, que puede reducir los gastos de bolsillo a 0 dólares al mes.
La FDA había asignado previamente a Lisraya una revisión prioritaria y la designación de medicamento huérfano. El rótulo lleva una advertencia en caja para las infecciones graves, la mortalidad, la neoplasia maligna, los principales eventos adversos cardiovasculares y la trombosis. Las reacciones adversas más frecuentes en el ensayo VALOR fueron las infecciones respiratorias superiores, el dolor de cabeza, la fatiga, la infección del tracto urinario, náuseas, bronquitis, artralgias, diarrea, dolor lumbar, caídas, influenza y acné.
Priovant Therapeutics, cotizada en NASDAQ con el símbolo ROIV, tiene su sede en Durham, Carolina del Norte.
