Johnson & Johnson dijo el lunes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos aprobó su medicamento Imaavy para el tratamiento de la anemia hemolítica autoinmune cálida, un trastorno sanguíneo raro caracterizado por que el sistema inmunológico destruye los glóbulos rojos.
La aprobación se aplica a adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más que han recibido tratamiento con corticosteroides. El medicamento, conocido genéricamente como nipocalimab-aahu, recibió la revisión prioritaria por parte de la FDA y sigue a una autorización anterior otorgada en abril de 2025 para una indicación diferente.
La decisión se basa en los datos del estudio ENERGY de fase 2/3, que incluyó a 115 adultos aleatorizados a recibir tratamiento o placebo. Los pacientes que recibieron la dosis aprobada de 30 mg/kg de Imaavy tuvieron aproximadamente tres veces más probabilidades de lograr una respuesta sostenida de hemoglobina a las 24 semanas en comparación con los que recibieron placebo.
La respuesta durable en la hemoglobina se definió como una concentración de hemoglobina de al menos 10 g/dL y un aumento respecto al valor inicial de al menos 2 g/dL sostenido durante al menos 28 días. Los pacientes en el grupo tratado mostraron un aumento promedio de hemoglobina de 1 g/dL a la semana 1, con un puntaje medio de FACIT-Fatigue 3,5 puntos más alto que en el grupo placebo a la semana 24.
La anemia hemolítica autoinmunitaria cálida afecta a aproximadamente 1 a 3 personas nuevas por cada 100.000 al año. Entre las reacciones adversas más frecuentes descritas en los ensayos clínicos se incluyen edema periférico, diarrea y fiebre. Imaavy funciona como bloqueador de FcRn, diseñado para reducir las autoanticuerpos de inmunoglobulina G patógenos relacionados con la enfermedad.
