CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP) divulgó el miércoles datos de seguimiento durante un año de su terapia génica experimental CTX310, que demuestran efectos sostenidos en la reducción de los lípidos en un ensayo clínico de fase 1a.
El estudio abierto de aumento de las dosis evaluó infusiones intravenosas únicas de CTX310 a dosis que iban desde 0,1 a 0,8 mg/kg en 15 participantes con hipercolesterolemia familiar homozigota, hipertrigliceridemia grave, hipercolesterolemia familiar heterocigota o dislipemias mixtas. Todos los participantes completaron al menos un año de seguimiento al momento de la fecha de corte de datos.
A la dosis más alta testada, CTX310 logró una reducción media del 79 % en los niveles de ANGPTL3 desde el estado basal, con una reducción máxima del 89 %. Los triglicéridos disminuyeron en un 48 % de media (máximo 78 %), mientras que el colesterol de la lipoproteína de baja densidad disminuyó en un 53 % de media (máximo 84 %). El tratamiento se toleró generalmente bien, sin se reportaron toxicidades limitantes de dosis ni acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento. Tres participantes presentaron reacciones relacionadas con la infusión de grado 2, todas las cuales se resolvieron, y un participante presentó una transitoria elevación de las enzimas hepáticas poco después de la administración, sin otros cambios anormales.
La empresa está evaluando ahora una dosis fija equivalente a 0,8 mg/kg en un ensayo de fase 1b centrado en pacientes con hipertrigliceridemia grave. CRISPR Therapeutics espera ofrecer una actualización intermedia del ensayo durante el segundo semestre de 2026.
Los resultados se presentaron en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología 2026 y se publicaron al mismo tiempo en The New England Journal of Medicine.
