Clene (CLNN) indicó que planea presentar una Solicitud de Autorización de Nuevo Medicamento para su terapia experimental contra la ELA CNM-Au8 a principios del cuarto trimestre, solicitando una autorización acelerada de la FDA. El anuncio fue realizado durante una charla en el marco de la 12ª Conferencia Anual de Cantor Fitzgerald sobre Cuidado de la Salud Global, celebrada el 9 de septiembre de 2026.
CNM-Au8, una suspensión nanoterapéutica oral, está diseñada específicamente para tratar la esclerosis lateral amiotrófica, una enfermedad uniformemente letal que afecta a un estimado de 35.000 pacientes en los EE. UU. El medicamento proporciona nutrientes metabólicos bioenergéticos a las neuronas que fallan para reducir las especies reactivas de oxígeno y apoyar la función mitocondrial, según el director ejecutivo Rob Etherington.
En el ensayo de la plataforma HEALEY ALS de Fase 2, el brazo de Clene incluyó a 160 sujetos —120 que recibieron el fármaco activo y 40 que recibieron placebo— como parte de los 480 totales en ocho regímenes en el estudio doble ciego de 6 meses. Aunque el ensayo no logró el punto final de respuesta funcional del ALSFRS primario, CNM-Au8 fue el único programa entre los ocho que alcanzó el punto final secundario de supervivencia, un punto final exploratorio para el empeoramiento clínico, y una reducción estadísticamente significativa de la proteína de neurofilamento ligero (NfL). La reducción del 10 % en la NfL se reprodujo posteriormente en un programa de acceso ampliado financiado por el NIH que involucró a más de 300 pacientes en una fase más avanzada de la progresión de la enfermedad.
Etherington señaló que los participantes mostraron una mejora de 7 puntos en las puntuaciones de ALSFRS, lo que describió como aproximadamente tres veces el cambio de 2,3 puntos observado con un competidor previamente aprobado.
Los datos de seguridad obtenidos en los distintos programas totalizan más de 1.250 años de tratamiento colectivos y más de 900 pacientes expuestos a través de ensayos clínicos y cuatro protocolos de acceso ampliado aprobados por la FDA. Algunos pacientes han seguido recibiendo el fármaco desde finales de 2019. Clene informó de cero acontecimientos adversos graves vinculados a la terapia, cuyos efectos secundarios se limitaron a algunos dolores de cabeza ocasionales y síntomas gastrointestinales leves, y ningún daño hepático o renal. El fármaco no se metaboliza hepáticamente y no muestra interacciones con los medicamentos estándar para la ELA.
La compañía espera que la FDA demore entre 60 y 73 días en determinar una fecha para la Ley de tasas de los usuarios de medicamentos recetados, posiblemente a finales del cuarto trimestre de 2024. Esto iniciaría una ventana de revisión de 6 meses que apuntaría a una decisión alrededor de junio o julio de 2025. Un ensayo confirmatorio de fase 3, RESTORE-ALS, está diseñado con la supervivencia como punto final principal y un seguimiento a largo plazo de 2 años para aproximadamente 700 pacientes, que se espera que comience en el primer semestre de 2025.
Clene recibió 45 millones de dólares, casi el 10% de una asignación congresional de 500 millones de dólares a través de la ley ACT para la ELA, para ampliar su programa de uso compasivo.
En el frente comercial, Clene planea un lanzamiento independiente en ALS, citando la naturaleza concentrada de la población de pacientes en aproximadamente 50 centros de excelencia de EE. UU. La compañía prevé un equipo de terreno de unos números de una alta dígito hasta unos 10 de gerentes de cuentas clave y está trabajando con redes de pacientes que incluyen I AM ALS y Synapticure. La fabricación se realiza internamente en cuatro salas limpias que se están preparando para el suministro comercial. Etherington hizo referencia al enfoque de Amylyx de introducir a 4.000 personas en terapia en su primer año mediante un modelo dirigido.
La senda de efectivo se extiende hasta finales de 2024, y Clene indicó que los tramos de opciones vinculados a los hitos de aprobación por parte de la PDUFA y de los reguladores podrían generar capital adicional si se activan. Etherington dijo: “El valor de mercado de Clene de hoy será muy diferente mañana”.
