Ascendis Pharma A/S está previsto que presente datos de dos años del ensayo ApproaCH de TransCon CNP en la reunión anual de la International Skeletal Dysplasia Society (ISDS) que se celebra esta semana en Toronto.
La presentación, prevista para el viernes a las 10:00 horas durante la Sesión 4, tratará los resultados de la semana 104 del ensayo en fase de ampliación de tratamiento a título abierto en niños y niñas con achondroplasia. Los datos serán presentados por Carlos Bacino, MD, profesor de Genética Molecular y Humana en el Baylor College of Medicine y el Texas Children’s Hospital. Por separado, Ascendis también presentará un póster que analiza las reacciones en el lugar de la inyección en los casos en que la comparación indirecta del tratamiento no es posible.
TransCon CNP, comercializada como YUVIWEL, es un profármaco del péptido natriurético de tipo C diseñado para una administración semanal. El tratamiento tiene como objetivo proporcionar una exposición continua del CNP activo a los receptores, counteractando la señalización hiperactiva del FGFR3 asociada a la acondroplasia.
La achondroplasia, una rara afección genética causada por una variante del receptor del factor de crecimiento de los fibroblastos 3 (FGFR3), afecta a más de 250.000 personas en todo el mundo. Esta afección está relacionada con anomalías de la columna vertebral, dilatación de los ventrículos cerebrales, reducción de la fuerza muscular, déficits auditivos, obstrucción de las vías aéreas superiores y dolor crónico.
Ascendis recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para TransCon CNP en febrero de 2026 para aumentar el crecimiento lineal en pacientes pediátricos de dos años de edad o mayores con acondroplasia y epífisis abiertas. La solicitud de autorización de comercialización de la empresa ante la Agencia Europea de Medicamentos sigue siendo objeto de revisión, y se espera una decisión regulatoria en el cuarto trimestre de 2026.
