Die Aktien von Ultragenyx Pharmaceuticals Inc. stiegen am Mittwochabend um 6,7 % im Nachhandel, nachdem die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die Gentherapie GENGLYCOS für Patienten ab acht Jahren mit Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa) zugelassen hatte.
Die Zulassung erfolgte vor dem geplanten PDUFA-Entscheidungstermin am 23. August 2026 und markiert die erste von der FDA genehmigte Gentherapie von Ultragenyx sowie die insgesamt fünfte Produktfreigabe des Unternehmens. Die Therapie mit dem Wirkstoff Pariglasgene Brecaparvovec-opnr richtet sich an schätzungsweise 1.500 bis 2.500 US-Patienten und soll den täglichen Bedarf an Maisstärke reduzieren. Die Zulassung stützt sich auf Daten der 48-wöchigen Phase-3-Studie GlucoGene mit 46 Teilnehmern, die eine statistisch signifikante Verringerung des Maisstärkebedarfs nachwies.
Die Aktie, die vor der Sitzung deutlich unter ihrem 52-Wochen-Hoch von 39,89 USD notiert hatte, erreichte im Extended Trading 28,48 USD. Die Papiere des in Novato, Kalifornien, ansässigen Biotech-Unternehmens haben in den vergangenen vier Wochen rund 15 % zugelegt und damit den breiteren Biotech-Sektor übertroffen – vor dem Hintergrund einer insgesamt gedämpften Marktstimmung. Der S&P 500, der Dow Jones Industrial Average und der Nasdaq Composite schlossen die reguläre Handelssitzung jeweils innerhalb von 0,1 % im Plus oder Minus, ohne dass zentrale Notenbankankündigungen oder makroökonomische Daten die Biotech-Stimmung spürbar beeinflussten.
Analysten, die Ultragenyx beobachten, bleiben mehrheitlich optimistisch und halten an ihren Kaufempfehlungen fest. Im Fokus steht weiterhin das Pipeline-Portfolio des Unternehmens, darunter eine weitere FDA-Entscheidung zu UX111 bei Sanfilippo-Syndrom Typ A, die für den 19. September 2026 ansteht. Die Zulassung von GENGLYCOS unterstreicht Ultragenyx’ wachsende Präsenz im Bereich seltener Erkrankungen – einem Segment, das zunehmend als hochgradig wachstumsstark im Biotech-Bereich gilt.
