Die Aktien von Solid Biosciences fielen im regulären Handel um 3,93 % auf 9,54 US-Dollar und fielen nach Börsenschluss um weitere 1,99 % auf 9,35 US-Dollar und verlängerten damit eine Sitzung, die nahe dem 52-Wochen-Hoch des Unternehmens von 11,45 US-Dollar begann. Die Aktie legte in diesem Jahr um 76 % zu und im vergangenen Jahr um fast 99 %, sodass die Marktwert 1,04 Milliarden US-Dollar beträgt mit einem Beta von 2,44. Die Geschäftsführung führte an, dass das Unternehmen vor drei Jahren auf rund 38 Millionen US-Dollar bewertet wurde.
Auf der 12. Jahrestagung von Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference erläuterte Präsident und CEO Bo Cumbo die fortschreitenden klinischen Programme für die Duchenne-Muskel-Dystrophie und Friedreich's Ataxie. Für den DMD-Kandidaten SGT-003 wurden in der Phase-I/II-Therapie STUDIE INSPIRE bereits 53 Patienten behandelt und es ist nun vollzogen, da über 100 potenzielle Teilnehmende zurückgewiesen wurden. Das Unternehmen plant, später dieses Jahr drei bis vier weitere pädiatrische Dosen zu verabreichen, wobei handelsübliches Produktionsmaterial verwendet wird, um die Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit vor der Durchführung eines Phase-III-Programms zu überbrücken. Als geeignet gelten Kinder im Alter von null bis zwölf Jahren, die in der Lage sind, sich zu bewegen (vor- oder ambulante Betreuung); rund die Hälfte der ambulanten Kinder qualifiziert sich, nachdem diejenigen mit Antikörpern oder nicht geeigneteten Mutationen ausgeschlossen sind, so dass eine Zielpopulation von 2.000 bis 3.000 Patienten rekrutiert werden konnte. Während der Behandlung ist ein 30-tägiger Steroid-Protokoll erlaubt.
Der Kapsidvektor AAV-SLB101 bringt 60 RGD-Peptide pro Partikel zur Stärkung der Integration, und alrededor von 90 % des Konstrukts ging in der vierten Tag von dem gesamten Blut aus. Präklinische Studien zur Biodistribution zeigten eine dreifach bis fünffache erhöhte Expression im Vergleich zu AAV9 in verschiedenen Muskelsegmenten, wobei einige Stellen bis zu fünffach oder zehnfach drastisch höher waren, und die Expression im Lungenmuskel wurde weiterhin stark höher angegeben. Bei einer Dosis von 1 × 10¹⁴ erzielt der Vector eine Expression, die vergleichbar oder besser ist als die von Sarepta mit ELEVIDYS bei 1,33 × 10¹⁴ und die von REGENXBIO mit ihrer Kandidatin bei 2 × 10¹⁴. In menschlichen Kardiozyten war die Expression 19 bis 20-mal höher als bei AAV9, und die Expression im Mausherz erreichte den 75 % am vierten Tag.
Es wurden keine Fälle von durch Medikamente verursachten Leberschäden, Myokarditis, thrombotischer Mikroangiopathie oder atypischen hämolytischen Uremischen Syndromen im DMD-Programm gemeldet. Das Unternehmen legte im späten Juli 2024 einen aktualisierten Plan für die statistische Analyse den Regulierungsbehörden vor und erwartet, dass ein formeller Termin zur Bekanntgabe des Arbeitsplans innerhalb von etwa 60 Tagen, vermutlich im vierten Quartal, festgelegt wird. Vorläufige Daten könnten noch dieses Jahr oder Anfang Januar veröffentlicht werden, neue Dosierungs- oder Daten-Veröffentlichungen sind nach dem 15. Dezember nicht geplant.
Bei Friedreich’s Ataxie richtet sich das Kandidat-SGT-212 auf den dentalen Kern im Gehirn zusammen mit einer systemischen Herztherapie durch ein ambulantes Verfahren, das etwa vier Stunden dauert. Drei Patienten wurden dosiert und es traten keine schweren Nebenwirkungen auf; der dritte Patient erfüllte das 30-tägige Sicherheitsfenster Anfang August. Das Unternehmen möchte bis Jahresende sieben Patienten behandeln und im ersten Halbjahr 2025 ein FDA-Gespräch abhalten; eine klinische Prüfung zur Zulassung soll im zweiten Halbjahr starten. Die Wirksamkeit der Phase III könnte bereits innerhalb von drei bis sechs Monaten mit sieben bis zehn Patienten in einem doppelblinden, placebogestützten Design bewertet werden. Berechtigte Patienten müssen eine Baseline im Modified Friedreich’s Ataxia Rating Scale zwischen 40 und 80 Punkten aufweisen. In Europa können etwa 15 000 bis 20 000 Patienten für 40 bis 50 % des Gesamtumsatzes aus der Gentherapie verantwortlich sein, selbst nach typischen Preisanpassungen.
