Rapport Therapeutics präsentierte auf der 12. Jahrestagung der Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference einen Bericht über sein klinisches Pipeline-Portfolio. Die Anleger konzentrierten sich auf die Vielfalt des Neurowissenschaften-Portfolios und das bewährte Anwendungsfeld für fokale Anfälle.
CEO Abe Ceesay und CFO Troy Ignelzi diskutierten über RAP-219, einen TARP-gamma-8-AMPA-Modulator, der auf der Rezeptor-assoziierten Proteinplattform (RAPP) des Unternehmens basiert. Daten aus der Phase II zu fokalen Anfällen zeigten eine 77,8%ige Verringerung der klinischen Anfälle und einen Freiheitsgrad von 24% gemessen vom Tag 1 bis zum Tag 56. Die Patienten dieser Studie waren bei baseline stark medikamentiert – 70% nahmen drei bis vier Medikamente plus ein Gerät, also insgesamt vier bis fünf Therapien. Für die Phase III-Probanden wird man von zwei bis drei Medikamenten aus gehen, erklärte Ceesay.
Die meisten Patienten der Phase II haben sich zur offenen Verlängerung eingeschrieben. Ein ursprünglicher Daten-Kutte wird für das vierte Quartal erwartet, bei dem vier bis sechs Monate kontinuierliche Exposition festgestellt werden. Zwei Phase-III-Studien für fokale Anfälle sind jetzt nach interaktiven Verfahren mit der US-amerikanischen FDA, der chinesischen FDA, der EMA und der PMDA in Gang gekommen. Die Enrollment wird auf 18 bis 40 Monate geschätzt, wobei konkrete Anweisungen für 2025 geplant sind.
Rapport beschrieb auch die Pläne für eine bipolare Manien-Phase-II-Studie, die im Oktober Daten veröffentlicht werden soll. Die stationäre Monotherapiestudie ist so konzipiert, dass eine placebo-korrigierte Differenz von vier Punkten auf der Young Mania Rating Scale detektiert wird. Der Alpha-Wert wurde von 0,1 auf 0,05 reduziert, und die Stichprobengrösse wurde geringfügig erhöht. Das Protokoll schliesst Patienten mit der ersten Episode und solche mit Mischformen von Depression und Manie aus; die Teilnehmer unterliegen einer Zubuch-Wiederherstellung von Hintergrundmedikamenten. Sollten die Ergebnisse positiv ausfallen, plant das Unternehmen zwei zusätzliche Phase-III-Studien.
Ein ungehöriges langstudierendes injizierbares Programm befindet sich derzeit in IND-aktivierenden Studien, wobei erste humane pharmakokinetische Daten im Jahr 2027 erwartet werden. Das Wirkstoff besitzt eine geringe Löslichkeit, eine hohe Wirksamkeit und eine intrinsische orale Halbwertszeit von 22 Tagen, bei der keine Arzneimittelinteraktionen erwartet werden. Als ergänzende neue Arzneimittel-ANmeldung eingereicht, legen Marktuntersuchungen nahe, dass das LAI die Marktchance für Epilepsie gegenüber dem bisher etablierten Produkt verdoppeln könnte und die Patentexklusivität von 2041 auf 2046 oder 2047 verlängern würde.
Auf der Finanzseite verzeichnete Rapport zum Ende des zweiten Quartals etwas über 430 Millionen US-Dollar an liquide Mitteln, was dem Unternehmen einen Finanzierungsrahmen für das ganze Jahr 2029 bietet und den Vorstellungen für die Phase III-Zeitplanung entspricht. Die Aktie handelte zum Zeitpunkt der Konferenz im Bereich von 43,89 bis 45,77 US-Dollar, was einer Marktkapitalisierung von 2,11 Milliarden US-Dollar entspricht. Die Aktie war im vergangenen Jahr um 96 % gestiegen. Das Analystenkonzensus bewertet die Aktie als "Strong Buy" mit Kurszielen zwischen 50 und 80 US-Dollar, was einem Aufwärtspotenzial von etwa 35 % entspricht.
