ProQR Therapeutics nutzte seinen Stand auf der 12. jährlichen Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference, um einen rasch voranschreitenden Entwicklungsplan für seine RNA-Editier-Pipeline auszuarbeiten. Das Unternehmen wies auf eine Reihe klinischer Meilensteine hin, die bis 2025 und darüber hinaus anvisiert sind.
Im Juni 2024 meldete ProQR positive Daten zum direkten Engagement für seinen zweiten Generationskandidaten AX‑0810, der den NTCP-Transporter bei cholestatischen Krankheiten wie der biliären Atresie targett. Das Unternehmen erwartet, dass AX‑0810 bei den beiden niedrigsten klinischen Dosen (3 mg/kg und 6 mg/kg) eine Bearbeitungsrate von 10‑15% erreicht. Sein Nachfolger, AX‑0811, soll eine Bearbeitungsrate von 40‑65% erreichen – eine vier- bis sechsfach höhere Verbesserung.
ProQR plane die Auswertung umfangreicher Daten für das kommende Jahr mit fünf klinischen Studienergebnissen in vier therapeutischen Programmen. Die Phase II-Studie zur biliären Atresie soll Mitte 2025 beginnen, mit einem möglichen Zwischenbericht Mitte 2028. Erste Daten zu AX‐0422 (das IDUA in MPS I/Hurler‑Syndrom adressiert) und AX‐2911 (das PNPLA3 in MASH mit optimalem Muskelfettgehalt adressiert) sind für das erste Halbjahr 2025 erwartet, zusammen mit den ersten Daten aus einer von Forschern initiierten Studie zur biliären Atresie.
Vor der J.P. Morgan Healthcare Conference im Januar 2025 plant ProQR, zwei pharmakodynamische Kohorten für AX‑0811 zu veröffentlichen. Eine Investorenveranstaltung Ende September 2024 wird die klinischen Erwartungen für AX‑0811 darlegen und die Daten zu AX‑0810 überprüfen. Die verbleibenden Ergebnisse zu AX‑0810, einschliesslich der Kohorte 3 (9 mg/kg) und der 12-wöchigen Nachuntersuchung, sind für eine wissenschaftliche Konferenz im Laufe des Jahres geplant.
Das Unternehmen diskutierte auch Dosierungsstrategien für sein MPS I-Programm und schlug vor, subkutane Administration alle fünf bis sechs Monate und intrathekalen Einsatz alle neun bis zwölf Monate im Vergleich zur wöchentlichen intravenösen Enzymersatztherapie.
Finanziell betrachtet wurden die Aktien von ProQR zum Tag mit 2,025 Dollar gehandelt, ein Rückgang von 1,22%. Die Firma wies in den letzten zwölf Monaten einen negativen Freien Cashflow von 57 Millionen Dollar aus. Die Preisziele der Analysten liegen zwischen 3 und 12 Dollar.
CEO Daniel de Boer betonte die Konsistenz der Plattform und stellte fest, dass die RNA-Editierung mit ADAR dosisabhängig an mehreren Endpunkten erfolgt und dass preklinische Modelle eine präzise Vorhersage der klinischen Ergebnisse ermöglicht haben. Er verglich den Editierungsansatz mit NTCP-Hemmern und argumentierte, dass die Editierung die normale Proteinfunktion beibehält und patogene Mutationen entfernt, was ein Sicherheitsvorteil darstellt, den natürliche menschliche Varianten unterstützen.
ProQR erwähnt auch die Zusammenarbeit mit Cantor Fitzgerald, Ginkgo Bioworks, Assembly Bio und dem Bulevirtid-Peptid von Gilead, was ein breiteres Ökosystem betont, das die RNA-Editing-Technologie unterstützt.
